La terapia con células madre de IPS Heart pretende ser un modificador de la enfermedad de DMB y DMD
Por: Andrea Lobo | 14 de enero del 2025
La
Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en
inglés) ha otorgado a la terapia GIVI-MPC de IPS Heart (una terapia con
células madre diseñada para crear nuevo tejido muscular en personas con distrofia
muscular) el estatus de medicamento huérfano para el tratamiento
de la distrofia
muscular de Becker (DMB).
Esta
designación tiene como objetivo fomentar el desarrollo de tratamientos para
enfermedades raras, o aquellas enfermedades que afectan a menos de 200,000
personas en los EE.UU., proporcionando ciertos beneficios, incluidos créditos
fiscales y siete años de exclusividad comercial si la terapia es finalmente
aprobada.
A
GIVI-MPC se le concedió anteriormente el estatus
de medicamento huérfano y la designación
de medicamento pediátrico raro para la distrofia
muscular de Duchenne (DMD), otro tipo de DM, cuyos síntomas característicos
de debilidad y atrofia muscular suelen comenzar alrededor de los 2 o 3 años de
edad. Mientras tanto, en la distrofia muscular de Becker, la aparición de los
síntomas varía mucho de una persona a otra y puede comenzar a edades entre los
5 y los 60 años.
IPS
Heart también está desarrollando ISX9-CPC, otra terapia con células madre
destinada a producir nuevo músculo cardíaco, para tratar las complicaciones
cardíacas observadas en la DMD.
“Gracias
al éxito de nuestra reunión con la FDA previa a la solicitud de nuevo fármaco
en investigación y a los esfuerzos que estamos realizando para desarrollar
ambos medicamentos, creemos que seremos la primera compañía con terapias
modificadoras de la enfermedad en llevar ambos fármacos a ensayos clínicos en seres
humanos, a diferencia de todos los medicamentos actuales, que en su mayoría
sólo proporcionan alivio sintomático”, dijo Rauf Ashraf, Director Ejecutivo de
IPS Heart, en un comunicado
de prensa. Una reunión pre-IND se refiere a la interacción con la
FDA antes de que se presente una solicitud para llevar a cabo ensayos clínicos.
Según
el comunicado, la compañía está “comprometida con el rápido avance de ambas
terapias a la clínica”.
Los
tratamientos disponibles para la DM de Becker y Duchenne alivian los síntomas
La Distrofia Muscular de Becker
es ocasionada por mutaciones en el gen DMD que provocan niveles bajos de la
proteína distrofina, o a la producción de una versión menos funcional de la
proteína. La distrofina actúa como un amortiguador para proteger las células
musculares del daño durante las contracciones musculares. Los niveles bajos de
la proteína o una versión defectuosa provocan debilidad y desgaste muscular
progresivos, perjudicando la movilidad y causando síntomas
cardíacos y respiratorios.
En la
DMD, la distrofina funcional está completamente ausente.
GIVI-MPC
es una terapia de células madre de una sola ocasión destinada a generar nuevo
tejido muscular esquelético con distrofina de longitud completa. Funciona
reprogramando células madre pluripotentes inducidas, o iPSCs, en nuevo tejido
muscular usando givinostat.
Las
iPSCs se obtienen recolectando células maduras de la piel o la sangre y
reprogramándolas para que vuelvan a un estado similar al de las células madre,
donde pueden diferenciarse en otros tipos celulares. Givinostat es una terapia
oral aprobada para el tratamiento de la DMD en EE.UU., bajo la marca Duvyzat,
que ahora se está investigando clínicamente para la DMB.
La
empresa señaló que, el diseño actual de las terapias génicas se centra
principalmente en la entrega de una forma más pequeña de la distrofina, pero
estos tratamientos no pueden crear nuevo músculo para reemplazar el tejido
perdido o permitir la producción de distrofina de longitud completa.
De
acuerdo con Ashraf, IPS Heart está “buscando asociaciones actuales con varias
grandes compañías farmacéuticas … para ayudar a avanzar rápidamente tanto
GIVI-MPC como ISX9-CPC a la clínica.”
Sobre la Autora
Andrea
Lobo es redactora científica en BioNews. Es licenciada en Biología y doctora en
Biología Celular/Neurociencias por la Universidad de Coimbra-Portugal, donde
estudió la biología de la embolia (apoplejía). Fue investigadora postdoctoral y
principal en el Instituto de Investigación e Innovación en Salud de Oporto, en
drogadicción, estudiando la plasticidad neuronal inducida por las anfetaminas.
Como investigadora científica durante 19 años, Andrea participó en proyectos
académicos en múltiples campos de investigación, desde la apoplejía, la regulación
génica, el cáncer y las enfermedades raras. Es autora de múltiples artículos de
investigación en revistas revisadas por pares. En el 2022 se orientó hacia la
escritura y la comunicación científicas.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés
consulte: https://musculardystrophynews.com/news/givi-mpc-named-fda-orphan-drug-treatment-becker-md/
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