Özge
Özkaya, MSc, PhD | 13 de enero del 2025
Un
nuevo estudio publicado en la revista científica Muscle and Nerve indica
que los biomarcadores de la resonancia magnética muscular pueden utilizarse
como posibles criterios de valoración indirectos en ensayos clínicos para
pacientes con distrofia
muscular de Duchenne (DMD).
“El
seguimiento de estos biomarcadores de resonancia magnética muscular durante un
ensayo clínico de intervención puede ser importante para identificar beneficios
terapéuticos o pacientes con alto riesgo de un rápido deterioro funcional y, por
lo tanto, también podría tener potencialmente un papel en la selección de
pacientes”, dijeron los autores.
Lea
más información acerca de los ensayos
clínicos para la DMD
En
un intento de identificar una nueva metodología para monitorear la progresión
de la DMD, un equipo de investigadores dirigidos por el médico y doctor Markus
Karlsson, de AMRA Medical AB en Linköping, Suecia, analizó los datos de
resonancia magnética obtenidos durante un ensayo clínico que evaluaba la
farmacocinética, eficacia, seguridad y farmacodinámica de domagrozumab en
pacientes con DMD.
Los
investigadores encontraron que había una correlación positiva entre los
aumentos en el volumen muscular magro y la función.
Además,
los cambios en el volumen muscular magro en los músculos aductores y cuádriceps
mostraron una correlación más fuerte con la función en comparación con los
cambios en el volumen muscular magro en los isquiotibiales.
Los
investigadores también encontraron una correlación negativa entre la fracción
de grasa muscular y la infiltración de grasa muscular y la función en los
cuádriceps, los músculos aductores y los isquiotibiales.
Los
pacientes con puntuaciones preservadas en la Evaluación Ambulatoria de North
Star tenían un volumen muscular magro total alto y una infiltración baja total
de grasa muscular.
Por
último, una relación baja entre el volumen total de músculo magro y la
infiltración total de grasa muscular o participantes con un volumen pequeño
total de músculo magro y una infiltración total alta de grasa muscular parecían
presentar un rápido deterioro de la función y una pérdida de la deambulación.
“En
conclusión, este estudio ha resaltado las trayectorias esperadas de los biomarcadores
de Resonancia Magnética, ha demostrado el valor de analizar múltiples
biomarcadores de Resonancia Magnética, ha discutido metodologías de análisis de
imagen, y expandido la comprensión de los parámetros de Resonancia Magnética y el
rendimiento funcional para pacientes con DMD,” escribieron los investigadores.
Referencia
Sherlock SP, McCrady A, Palmer J, et al. Relationship between quantitative magnetic resonance
imaging measures and functional changes in patients with Duchenne muscular
dystrophy. Muscle Nerve.
Published online December 23, 2024. doi:10.1002/mus.28321
A phase 2 study to evaluate the safety, efficacy,
pharmacokinetics and pharmacodynamics of PF-06252616 in Duchenne muscular
dystrophy. ClinicalTrials.gov.
November 24, 2014. Updated December 7, 2020. Accessed January 6, 2024.
Sobre la Autora
Özge
tiene experiencia en investigación; tiene una maestría en Genética Molecular de
la Universidad de Leicester y un doctorado en Biología del Desarrollo de la
Universidad de Londres. Özge trabajó como científico durante seis años en el
campo de la neurociencia antes de embarcarse en una carrera en la comunicación
de la ciencia. Trabajó como oficial de comunicación de investigación en MDUK,
una organización benéfica con sede en el Reino Unido que apoya a las personas
que viven con condiciones de pérdida muscular, y luego como columnista de
investigación y editora gerente de páginas de recursos en BioNews Services
antes de unirse a Rare Disease Advisor.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés
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