18 de febrero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Solid Biosciences Inc. ha anunciado los datos iniciales positivos de su ensayo INSPIRE DUCHENNE de Fase 1/2 que evalúa a SGT-003. SGT-003 es un candidato de terapia génica para el tratamiento de Duchenne que entrega una microdistrofina a través de su novedosa cápside AAV, la cual ha sido diseñada para aumentar la entrega al músculo esquelético y cardiaco, mientras que evita al hígado.
Solid compartió los datos provisionales de biopsias a los 90 días, reportados en los primeros tres participantes (dos niños a la edad de 5 y uno a la edad de 7), a través de tres diferentes metodologías de expresión de distrofina. Los tres pacientes con biopsias mostraron una expresión promedio de microdistrofina de 110% de lo normal, según lo medido por medio de la técnica de western blot, una expresión promedio de 108% de microdistrofina por espectrometría de masas y un porcentaje promedio de fibras de distrofina positivas por medio de inmunofluorescencia del 78%.
Además, los resultados indican mejoras en múltiples biomarcadores de salud muscular, así como reducciones significativas en todos los biomarcadores evaluados de daño muscular asociados con Duchenne. Esto, señala Solid, puede proporcionar evidencia preliminar de un efecto beneficioso en la integridad muscular, incluyendo posibles señales tempranas de un beneficio cardiaco positivo por parte de SGT-003. SGT-003 también fue bien tolerado en los primeros seis participantes dosificados y tiene un perfil de seguridad favorable, sin sucesos adversos graves observados.
Solid ha indicado que la inscripción de participantes continúa, y la compañía espera dosificar a aproximadamente 20 participantes en total para el cuarto trimestre del 2025. Solid planea solicitar una reunión con la FDA a mediados del 2025 para discutir la posibilidad de una vía regulatoria de aprobación acelerada para SGT-003.
Lea la carta a la comunidad de Solid aquí y el comunicado de prensa de la compañía aquí.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/solid-biosciences-shares-initial-data-from-inspire-duchenne-study-of-gene-therapy-candidate-sgt-003/
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.