Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Cumberland Pharmaceuticals Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de su ensayo FIGHT DMD de Fase 2 que evalua a ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne. Ifetroban es un antagonista del receptor de tromboxano de administración oral destinado a reducir la inflamación y la fibrosis para proteger la función cardiaca, y ha recibido tanto la designación de medicamento huérfano como la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. Cumberland destacó que el ensayo FIGHT DMD representa el primer estudio exitoso de Fase 2 específicamente dirigido a complicaciones cardiacas en individuos con Duchenne.
El ensayo FIGHT DMD, que es el primer estudio de Duchenne en recibir financiamiento de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA, es un estudio de 12 meses, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Los resultados indican que el tratamiento con dosis altas de ifetroban (300 mg por día) resultó en una mejoría general de 3.3% en las fracciones de eyección ventricular izquierda (FEVI) a los 12 meses, donde el grupo de dosis altas de ifetroban mostró un aumento de 1.8% en la FEVI, mientras el grupo placebo mostró una declive previsto en la FEVI de 1.5%. De acuerdo con Cumberland, ifetroban es bien tolerado y no presenta efectos graves relacionados con el medicamento.
Nos complace saber sobre esta noticia. La fundadora y directora ejecutiva de PPMD, Pat Furlong, dice: “Este ensayo representa esperanza para nuestra comunidad de Duchenne. La enfermedad cardiaca sigue siendo uno de los aspectos más devastadores de Duchenne, y estos resultados sugieren que finalmente podemos tener una opción terapéutica que podría hacer una diferencia significativa en las vidas de pacientes y familias.”
Cumberland informa que los próximos pasos incluyen más análisis de datos y la finalización de un informe completo del estudio, en preparación para una reunión con la FDA al final de la Fase 2, para determinar los próximos pasos asociados con el desarrollo y comercialización del producto.
Lea el comunicado de prensa de Cumberland aquí.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/cumberland-pharmaceuticals-announces-positive-results-from-phase-2-fight-dmd-trial-of-ifetroban-for-treatment-of-duchenne-cardiomyopathy/
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