Noviembre 22, 2021 a las 7:00 AM EST
ROCKVILLE, Md., Nov. 22, 2021 /PRNewswire/ —
- Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un novedoso y optimizado transgén de microdistrofina y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO.
- Commercial-scale cGMP material to be used in clinical development
- El material cGMP de escala comercial será usado en el desarrollo clínico
- La compañía está en el proceso de someter la solicitud de IND al final del 2021
REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la designación de fármaco huérfano para RGX-202, una posible terapia génica única para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne. RGX-202 está diseñado para entregar un transgén de microdistrofina novedoso y optimizado con un dominio C-Terminal único y un promotor específico del músculo para apoyar la terapia dirigida para mejorar la resistencia al daño muscular asociado con Duchenne. RGX-202 usa el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO.
“Está importante designación es un hito en el desarrollo de RGX-202 y destaca la necesidad de posibles nuevos tratamientos para pacientes con Duchenne.” Dijo el Dr. Oliver Danos, director científico de REGENXBIO. “El nuevo transgén de microdistrofina en RGX-202 incluye regiones codificantes que retienen elementos funcionales esenciales de la distrofina que existe de manera natural, para así potencialmente mejorar la fuerza y resistencia muscular en pacientes con Duchenne. Esperamos poder avanzar esta terapia génica única en la clínica.”
REGENXBIO espera presentar una aplicación de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) a la FDA para RGX-202 a finales del 2021. El material cGMP de escala comercial ya ha sido producido a una capacidad de 1,000 litros utilizando el proceso de fabricación de cultivos celulares en suspensión de REGENXBIO, y se espera que la instalación interna de cGMP de la compañía permita la producción de hasta 2,000 litros para el desarrollo clínico de RGX-202.
La designación de fármaco huérfano de la FDA se concede a terapias de investigación que abordan enfermedades médicas raras o condiciones que afectan menos de 200,000 persona en los Estados Unidos. El estatus de medicamento huérfano proporciona beneficios a los desarrolladores de fármacos, incluyendo asistencia en el proceso de desarrollo de medicamentos, créditos fiscales para costos clínicos, exenciones de ciertas tarifas de la FDA y siete años de exclusividad en el mercado posterior a la aprobación.
SOBRE RGX-202
RGX-202 está diseñado para entregar el nuevo transgén de microdistrofina, el cual retiene elementos clave de la proteína distrofina, incluyendo una región codificante extendida del dominio C-Terminal (CT) encontrada en la distrofina de estado natural, así como otras mejoras fundamentales al transgén. Se ha demostrado que la presencia del dominio CT recluta varias proteínas clave para la membrana de las células musculares, que conduce a una mejor resistencia muscular al daño muscular inducido por la contracción, en el caso de ratones distróficos. Las características del diseño adicionales, incluida la optimización de codones y la reducción del contenido CpG, puede potencialmente mejorar la expresión génica, incrementar la eficiencia de traducción y reducir la inmunogenicidad. RGX-202 está diseñado para apoyar la entrega y la expresión de genes diana a través del músculo esquelético y cardiaco utilizando el vector NAV AAV8, un vector utilizado en múltiples ensayos clínicos, y un promotor muscular bien caracterizado (Spc5-12).
SOBRE REGENXBIO Inc.
REGENXBIO es una empresa líder en biotecnología en etapa clínica que busca mejorar vidas a través del potencial curativo de la terapia génica. La plataforma tecnológica NAV® de REGENXBIO, una plataforma patentada de distribución de genes por virus adenoasociado (AAV), consiste en derechos exclusivos a más de 100 vectores AAV nuevos, incluyendo AAV7, AAV8, AAV9 y AAVrh10. REGENXBIO y sus terceros de NAV Technology Patform Licensees están aplicando la plataforma tecnológica NAV en el desarrollo de una amplia gama de candidatos en múltiples área terapéuticas.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa incluye “declaraciones prospectivas”, en el sentido de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada, y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada. Esta declaraciones expresan una creencia, expectativa o intención y se encuentran generalmente acompañadas por palabras que transmiten eventos o resultados futuros proyectados, tales como: “creer”, “puede”, “hará”, “estimar”, “continuar”, “anticipar”, “asumir”, “diseñar”, “pretender”, “esperar”, “podría”, “planificar”, “potencial”, “predecir”, “buscar”, “debería”, “haría” o variaciones de tales palabras o expresiones similares. Las declaraciones prospectivas incluyen declaraciones relacionadas, entre otras cosas, con las operaciones futuras y los ensayos clínicos de REGENXBIO. REGENXBIO ha basado estas declaraciones prospectivas en sus expectativas actuales, suposiciones y análisis realizados por REGENXBIO a la luz de su experiencia y su percepción de las tendencias históricas, las condiciones actuales y los futuros desarrollos esperados, así como otros factores que REGENXBIO cree que son apropiados bajo las circunstancias. Sin embargo, si los resultados y desarrollos reales se ajustarán a las expectativas y predicciones de REGENXBIO está sujeto a una serie de riesgos e incertidumbres, incluyendo el momento de inscripción, inicio, finalización y éxito de los ensayos clínicos realizados por REGENXBIO, sus licenciatarios y sus socios, el momento de comienzo, finalización y éxito de sus estudios preclínicos conducidos por REGENXBIO y sus socios de desarrollo, el desarrollo oportuno y lanzamiento de productos nuevos, la capacidad de obtener y mantener aprobación regulatoria de los candidatos a productos, la capacidad de obtener y mantener protección de propiedad intelectual para los candidatos a producto y la tecnología, tendencias y desafíos en el negocio y mercados en los cuales REGENXBIO opera, el tamaño y crecimiento de los mercados potenciales para los candidatos a producto, y la capacidad de atender esos mercados, la tasa y el grado de aceptación de los candidatos a producto, el impacto de la pandemia de COVID-19 o crisis de salud pública en el negocio de REGENXBIO, y otros factores, muchos de los cuales están fuera del control de REGENXBIO. Consulte las secciones “Factores de riesgo” y “Discusión de análisis de la administración de la situación financiera y los resultados de las operaciones” del Informe anual de REGENXBIO en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre del 2020 y las secciones de “factores de riesgo” comparables de los informes trimestrales de REGENXBIO en el formulario 10- Q y otras presentaciones, que se han presentado antes la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC) y están disponibles en el sitio web de la SEC www.sec.gov. Todas las declaraciones prospectivas realizadas en este comunicado de prensa están expresamente calificadas por las declaraciones de precaución contenidas o mencionadas en este documento. Los resultados o desarrollos reales anticipados pueden o no realizarse o, incluso si se realizan sustancialmente, pueden no tener las consecuencias o efectos esperados para REGENXBIO o sus negocios u operaciones. Dichas declaraciones no son garantía de desempeño futuro y los resultados o desarrollos reales pueden diferir materialmente de los proyectados en las declaraciones prospectivas. Se advierte a los lectores que no confíen demasiado en las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa. Estas declaraciones a futuro se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa. Excepto según lo requiere la ley, REGENXBIO no asume ninguna obligación, y específicamente declina cualquier obligación, de actualizar o revisar cualquier declaración a futuro, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.
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FUENTE: REGENXBIO Inc.