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Dystrogen Therapeutics Corporation
Enero 04, 2022, 08:00 ET
MIAMI enero 4, 2022 /PRNewswire/ — Dystrogen Therapeutics Corp., una compañía de fase clínica que desarrolla terapias de células quiméricas para modificar el curso de las enfermedades raras, ha anunciado el día de hoy la administración de dosis del primer paciente en su ensayo piloto de humanos en fase 1 de DT-DEC01, células quiméricas que expresan distrofina o DEC, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El estudio piloto humano de fase 1 es un ensayo no aleatorizado que inscribe a niños entre las edades de 5 a 18 años. El ensayo investiga sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de DT-DEC01. El ensayo piloto inscribirá un total de 10 pacientes con DMD en 3 dosis crecientes. El estudio también realizará la Evaluación Ambulatoria NorthStar (NSAA, por sus siglas en inglés), rango de movimiento (ROM), rendimiento de los miembros superiores (PUL), 6MWD, fuerza muscular por miometria y la escala de Lovett de 5 grados, y la evaluación del músculo cardiaco por ECHO.
El primer paciente, un niño de 6 años con deleciones de exones 3-12, recibió una infusión de DT-DEC01 el 26 de noviembre del 2021. El paciente toleró bien el procedimiento y fue dado de alta a casa. En el día 7, el día 28 y en el seguimiento de 6 semanas, el paciente no mostró ningún efecto secundario del tratamiento. Resultados funcionales, incluyendo ECHO, demostraron una mejora no clínica significativa al ser comparados con los valores iniciales pretratamiento. La evaluación subjetiva informada por los padres del nivel de actividad diaria posterior al tratamiento demostró una mejora significativa cuando fue comparada con los valores iniciales de pretratamiento a las 6 semanas. La evaluación subjetiva informada por terapeutas de la calidad de movimiento posterior al tratamiento, así como el rendimiento del paciente durante la evaluación funcional demostró una mejora significativa al ser comparada con los valores iniciales a las 6 semanas. A las 6 semanas, los datos de laboratorio no mostraron señales de inflamación, infección, formación de anticuerpos u otros efectos adversos sistémicos en los órganos diana.
Se espera que la selección e inscripción de pacientes continúen durante el curso de los próximos 12 meses en la Unión Europea, y se esperan los resultados de este ensayo una vez que los pacientes hayan sido evaluados por un año entero posterior al tratamiento.
“Estamos muy satisfechos con comenzar a administrar dosis a los pacientes en nuestro estudio piloto. Esta es la primera vez que evaluaremos nuestra terapia de células quiméricas en pacientes con Duchenne, lo que nos proporcionará no solo datos de seguridad, pero también nos podría proporcionar una mirada a datos preliminares sobre la posible eficacia de este tratamiento para detener posiblemente la progresión de la enfermedad, e incluso restaurar parcialmente la perdida funcional en niños con distrofia muscular”, dijo el médico y doctor Kris Siemionow, fundador y jefe ejecutivo de Dystrogen Therapeutics.
“Este es un paso importante para llevar la promesa de esta nueva tecnología a pacientes con enfermedades graves como DMD, y estamos emocionados de estar liderando los esfuerzos en lo que creemos podría ser un cambio fundamental en el tratamiento de enfermedades debilitantes”, dijo la médico y doctora Maria Siemionow, fundadora y directora científica de Dystrogen Therapeutics.
Sobre DT-DEC01
DT-DEC01 es una terapia de células quiméricas. El medicamento terapéutico avanzado (ATMP, por sus siglas en inglés) se fabrica usando la tecnología patentada de ingeniería celular de Dystrogen que crea una célula DEC. Clínicamente, las células DEC han demostrado expresar CD56 a niveles significativamente superiores que los mioblastos de pacientes con Duchenne. Las células DEC expresan características HLA favorables que tienen múltiples ventajas. En estudios preclínicos, las células DEC han demostrado expresar niveles de distrofina clínicamente significativos comparados con los controles. La terapia de células DEC demostró una mejora funcional significativa en la fuerza del músculo cardiaco, el diafragma y otros músculos esqueléticos y función asociada en ensayos preclínicos. Debido a que la terapia DEC está diseñada para prevenir la activación de una respuesta del sistema inmune, una de las mayores ventajas de la terapia DEC es que no requiere de inmunosupresión. La terapia no está asociada a ninguna manipulación genética y por lo tanto no implica ningún riesgo de mutaciones no deseadas, no utiliza vectores virales, y su uso no depende de la mutación genética del paciente con DMD, por lo tanto, DEC es una terapia universal para todos los pacientes con DMD.
Sobre Dystrogen Therapeutics Corp
Dystrogen Therapeutics es una compañía de fase clínica comprometida con el desarrollo de terapias para enfermedades genéticas raras. La compañía fue fundada con base en el trabajo pionero de la profesora Maria Siemionow, una científica y cirujana reconocida mundialmente que lideró al equipo que realizó el primer trasplante de cara casi completo en los Estados Unidos. Esto llevó a el desarrollo de la terapia celular quimérica que expresa distrofina (DEC, por sus siglas en inglés), que está diseñada para prevenir que el sistema inmune ataque a las células quiméricas. Las DEC son células diseñadas y pertenecen a la familia de tecnologías terapéuticas denominadas productos medicinales de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés). Utilizando la tecnología de ingeniería celular patentada por Dystrogen, las DEC se fabrican combinando una célula que funciona mal del paciente con Duchenne con una célula normal de un donante saludable. Esta célula quimérica nueva está compuesta por ambas estructuras celulares, la del donante y el destinatario, pero para el sistema inmunitario del paciente parece ser su propia célula y por lo tanto no desencadena una respuesta inmune mientras funciona (i.e. produce distrofina) como las células normales del paciente. Esto ofrece una ventaja única y permite que el cuerpo y el sistema inmune del paciente acepte la célula quimérica sin rechazarla. De tal manera que Dystrogen ha creado células productoras de distrofina que puedan injertarse en el músculo del paciente (como el corazón, el diafragma, el músculo esquelético) y, como ha sido demostrado en la investigación y nuestras publicaciones relacionadas revisadas por pares, aumentar los niveles de distrofina. Se ha demostrado que los niveles elevados de distrofina se correlacionan con mejores resultados funcionales, lo que se confirmó en estudios preclínicos de DEC.
FUENTE: Dystrogen Therapeutics Corporation