02/01/22 8:02 AM EST
- La colaboración combina la tecnología patentada de edición genética de Sarepta y la plataforma de entrega no viral para crear nuevos medicamentos genéticos para pacientes con enfermedades neuromusculares
- Resultados iniciales de la colaboración de investigación en curso han demostrado la entrega a tejido muscular después de administración sistémica
- Sarepta y GenEdit trabajaran juntos para identificar los candidatos de desarrollo para pruebas adicionales
CAMBRIDGE, Mass. y SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., Feb. 01, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética y de precisión para enfermedades raras, y GenEdit Inc., un desarrollador de medicamentos genéticos que aprovecha su plataforma NanoGalaxyTM de nanopartículas poliméricas para la entrega selectiva, anunció el día de hoy un acuerdo de colaboración y la opción de investigación bajo el cual las compañías emplean la plataforma NanoGalaxy de GenEdit y la tecnología de edición de genes de Sarepta para desarrollar terapias de edición genética para el tratamiento de enfermedades musculares. Como parte del acuerdo Sarepta obtiene derechos de opción exclusivos para licenciar nanopartículas poliméricas desarrolladas por GenEdit en colaboración para hasta cuatro indicaciones neuromusculares seleccionadas por Sarepta.
Resultados iniciales in vivo de la colaboración en la investigación entre GenEdit y Sarepta han demostrado el potencial de las nanopartículas poliméricas para entregar carga terapéutica para tejido muscular específico después de una administración sistémica para permitir la entrega sistémica, focalizada y no viral de medicamentos genéticos. El acuerdo de colaboración y opción de investigación comenzó en diciembre de 2020.
“Estamos impresionados con la diversidad de la plataforma NanoGalaxy de GenEdit y su proceso de evaluación y selección, lo que ha generado una serie de polímeros distintos que se entregan al músculo”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Sarepta está comprometido para el desarrollo de terapias para enfermedades raras neuromusculares y esperamos continuar trabajando con el equipo de GenEdit para avanzar en tratamientos efectivos basados en la edición de genes para estos pacientes.”
La edición de genes tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades causadas por mutaciones genéticas al modificar permanentemente los genes que causan la enfermedad. Sarepta está buscando una variedad de enfoques para la medicina genética, incluida la edición de genes, como un tratamiento potencialmente curativo para enfermedades neuromusculares raras. GenEdit ha demostrado en estudios preclínicos que la plataforma NanoGalaxy puede entregar selectivamente a diferentes tejidos una variedad de cargas de medicina genética funcional, incluyendo la ribonucleoproteína CRISPR-Cas9, para la edición de genes in vivo.
“GenEdit ha demostrado en está colaboración y en nuestros propios estudios que la plataforma NanoGalaxy puede superar desafíos históricos en el campo de estudio y lograr la entrega selectiva de una amplia gama de cargas de medicina genética,” dijo el Dr. Kunwoo Lee, cofundador y director ejecutivo de GenEdit. “GenEdit está emocionada sobre continuar avanzando en nuestra colaboración con Sarepta y trabajar juntos para identificar y desarrollar candidatos terapéuticos de edición de genes para enfermedades neuromusculares con la meta de tener un gran impacto en pacientes.”
Además de los pagos de investigación, según los términos del acuerdo de colaboración, GenEdit puede recibir hasta $57 millones en pagos a corto plazo y también es elegible para futuros desarrollos significativos, hitos regulatorios y comerciales y regalías escalonadas que van desde los dígitos superiores hasta los bajos en las futuras ventas de producto. No se revelaron detalles financieros adicionales.
Sobre GenEdit, Inc.
En GenEdit nuestra misión es descubrir y desarrollar medicinas genéticas con administración in vivo dirigida. Nuestra plataforma NanoGalaxyTM de nanopartículas poliméricas no lipídicas y no virales permitirá un universo de oportunidades para lanzar la próxima generación de medicamentos genéticos seguros y efectivos. Para llevar estos medicamentos a los pacientes, estamos desarrollando nuestra propia línea interna y entregando una amplia variedad de cargas terapéuticas para los programas de nuestros socios. Para más información por favor visite www.genedit.com y síganos en Linkedin y Twitter.
Sobre Sarepta Therapeutics, Inc.
Sarepta está en una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan futuros. Ocupamos posiciones de liderazgo en la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y en Distrofias Musculares de Cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), y actualmente tenemos más de 40 programas en diferentes etapas de desarrollo. Nuestra amplia línea de investigación está impulsada por nuestro buscador multiplataforma de Medicina Genética de Precisión en terapia génica, ARN y edición de genes. Para más información, por favor visite www.sarepta.com o síganos en Twitter, LinkedIn, Instagram and Facebook.