Por: Parent Project Muscular Dystrophy
En una nueva colaboración transatlántica, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK (DUK) el DMD Hub y RTI International están realizando un estudio para explorar las actitudes hacia la terapia génica y edición genética de adultos con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y de padres y cuidadores de niños con Duchenne y médicos.
El estudio de 18 meses también examinará la tolerancia, los riegos y la incertidumbre por ser parte de esta nueva área de investigación.
PPMD y RTI realizaron un estudio inicial, el primero de su tipo, en el 2017. Los datos resultantes fueron fundamentales para comprender los beneficios percibidos y la tolerancia al riesgo de las terapias génicas emergentes, acorde a lo que se sabía en ese momento.
Desde entonces, la experiencia y el conocimiento de la comunidad sobre la terapia génica han avanzado a través de ensayos e investigaciones. Ahora, planeamos revisar la encuesta original y expandirla para captar cómo se han desarrollado los pensamientos y sentimientos de la personas sobre esta terapia potencial.
El estudio estará dividido en dos partes: la primera parte involucrará entrevistas con médicos y grupos de enfoque con cuidadores y adultos con Duchenne. Estas discusiones, junto con los aportes de la Junta Asesora de Partes Interesadas, creará la base para desarrollar la segunda etapa de la encuesta. Esta encuesta será compartida con la comunidad de pacientes en EE.UU. y Reino Unido.
Los hallazgos de la encuesta informarán las discusiones de los reguladores, las compañías farmacéuticas y de los médicos, asegurando que las decisiones sobre la terapia génica se basen en las preferencias de los pacientes. También destacará las áreas donde PPMD, Duchenne UK y DMD Hub pueden brindar apoyo a la comunidad de pacientes en el futuro.
Ryan Fischer, director de defensa de PPMD, dijo:
“Estamos emocionados de ser parte de esta colaboración sin precedentes para explorar las preferencias de pacientes y cuidadores respecto a la terapia génica. PPMD se complace en ver que esta investigación continúa después de nuestro primer estudio en 2017. Las preferencias deben medirse a lo largo del tiempo a medida que sale a la luz nueva información, para comprender mejor lo que más les importa a las familias cuando toman decisiones sobre ensayos clínicos y posibles tratamientos.”
Alex Johnson y Emily Crossley, cofundadores de DUK, dijeron:
“Es un privilegio retomar el gran trabajo realizado por PPMD y RTI en el 2017, y el continuar investigando las preferencias de los pacientes en la terapia génica a medida que evoluciona el campo. Los resultados de este estudio tendrán un alcance global y serán de utilidad para todas las partes interesadas a la hora de elaborar nuestra respuesta a estos nuevos medicamentos prometedores.”
El estudio comenzó a finales del 2021 e invitaremos a la comunidad de pacientes en EEUU y Reino Unido a participar en la encuesta más adelante en este año.