Santhera Pharmaceuticals y ReveraGen BioPharma, Inc, anuncian la presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA de EEUU, para vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Vamorolona para DMD ha recibido la Designación Fast Track de la FDA.- Pratteln, Suiza, 29 de marzo de 2022.
Tras la exitosa reunión con la FDA en noviembre de 2021, Santhera y ReveraGen han comenzado la presentación de la NDA. En las conclusiones de esta reunión, la FDA consideró que la eficacia clínica propuesta y los datos de seguridad son suficientes para respaldar una NDA de vamorolone para el tratamiento de la DMD. La aceptación de la NDA estará sujeta a la revisión completa de la FDA.
“La presentación de NDA para vamorolone marca un gran hito para Santhera y un paso importante para la comunidad de Duchenne. Los beneficios potenciales de vamorolone, podrían abordar importantes necesidades insatisfechas que representan una carga para los pacientes con DMD y sus familias”, dijo Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera. “Estamos absolutamente centrados en trabajar en colaboración con la FDA y en completar la presentación lo antes posible”.
“Estamos encantados con solicitud de aprobación de vamorolone, ya que representa la culminación de más de una década de investigación científica en beneficio de los pacientes con DMD. Al otorgar la designación de vía rápida , la FDA ha reconocido la importante innovación que vamorolone podría aportar para abordar una gran necesidad médica no satisfecha de los pacientes con DMD” , dijo Eric Hoffman, PhD, Presidente y Director Ejecutivo de ReveraGen BioPharma. “Agradecemos a los participantes del ensayo, sus familias y cuidadores, así como a los investigadores y al personal del estudio, por su compromiso con el programa de vamorolone.”
Santhera y ReveraGen esperan completar la presentación de NDA en el segundo trimestre de 2022. Según los plazos de revisión de la FDA, se espera la notificación de aceptación de la presentación para agosto de 2022. En su evaluación, la FDA también determinará la elegibilidad de vamorolone para revisión prioritaria, que Santhera y ReveraGen solicitarán una vez que se complete la presentación de NDA. Si se otorga, esto acortaría el tiempo de revisión y establecería una fecha de aprobación anticipada para el primer trimestre de 2023. Sujeto a la aprobación de la FDA, Santhera planea lanzar vamorolone en EEUU como primer país.
En Europa, Santhera tiene previsto presentar una solicitud de autorización de comercialización (MAA) de vamorolone para el tratamiento de la DMD a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en el tercer trimestre de 2022. Suponiendo un tiempo de revisión de aproximadamente un año, esto podría allanar el camino para la aprobación y el lanzamiento en el segundo semestre de 2023. Santhera espera que el primer país europeo de lanzamiento sea Alemania.
Vamorolone ha recibido el estatus de medicamento huérfano en EEUU y en Europa para la DMD y ha recibido las designaciones de Fast Track y Rare Pediatric Disease de la FDA y el estatus de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) de la MHRA del Reino Unido para la DMD. Vamorolone es un medicamento en investigación y actualmente no está aprobado para su uso por ninguna autoridad sanitaria.
Vamorolone fue descubierto por ReveraGen, con sede en EEUU y se está desarrollando en colaboración con Santhera, que posee los derechos mundiales del candidato a fármaco para todas las indicaciones. En enero de 2022, Santhera otorgó a Sperogenix Therapeutics los derechos de vamorolone en enfermedades raras en China.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals