Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Hoy, Santhera compartió una actualización sobre el cronograma para la presentación de su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para Vamorolona, un esteroide en investigación para personas con Duchenne.
Santhera espera completar la presentación de su NDA para fin de año y señaló que la presentación del módulo clínico, los datos recopilados de sus ensayos que estudiaron Vamorolona en participantes con Duchenne, se enviaron el 28 de junio del 2022.
Una faceta adicional de las presentaciones de NDA es la revisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de cualquier organización de investigación por contrato (CRO, por sus siglas en inglés) de terceros que esté fabricando el producto. Esto ayuda a garantizar que el producto se fabrique de manera consistente (importante desde una perspectiva de seguridad) y que haya suficiente producción de material (importante para el acceso del paciente). La CRO que trabaja con Santhera indicó que necesitan tiempo adicional para prepararse para la inspección de la FDA. Santhera está trabajando con la FDA para actualizar los plazos, pero espera completar la presentación a finales de este año, en el cuarto trimestre del 2022.
Continuaremos compartiendo actualizaciones con la comunidad a medida que aprendamos más sobre los plazos esperados para la presentación de la NDA.
Santhera actualiza sobre la presentación de NDA en curso para Vamorolona.
Anuncio ad hoc de conformidad con el art. 53 L.R.
Pratteln, Suiza, 29 de junio del 2022: Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) anuncia que el módulo clínico de su nueva solicitud de fármaco (NDA) para la vamorolona en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se ha presentado a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). La finalización de la presentación de la NDA para iniciar la revisión oficial de la FDA se pospone entre 4 y 6 meses hasta el cuarto trimestre de 2022 después de que una organización de fabricación por contrato (CMO, por sus siglas en inglés) de un tercero comunicara un retraso en el establecimiento de la preparación para la inspección de la FDA.
Santhera comenzó la presentación de la NDA como una presentación continua en marzo del 2022 luego de una exitosa reunión previa a la NDA con la FDA. En sus conclusiones de esta reunión, la FDA consideró que la eficacia clínica propuesta y los datos de seguridad son suficientes para respaldar una presentación NDA de vamorolona para el tratamiento de la DMD. La presentación continua ha estado procediendo de acuerdo con el plan con el módulo clínico presentado el 28 de junio del 2022.
Una organización de fabricación por contrato de terceros ha informado a Santhera que el establecimiento de la preparación para una inspección previa a la aprobación de la FDA se retrasa hasta finales de este año. La confirmación formal de la preparación para la inspección por parte del CMO es un prerrequisito para que la FDA considere que una presentación está completa y acepte una NDA para su revisión. Por lo tanto, Santhera dialogará con la Agencia el estado sobre los plazos actualizados para completar la presentación de NDA para el cuarto trimestre de 2022.
En Europa, los preparativos para una solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de vamorolona para el tratamiento de la DMD ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) avanzan según lo previsto.
La vamorolona ha recibido el estatus de medicamento huérfano en los EE. UU. y en Europa para la DMD, y ha recibido las designaciones de Fast Track y Rare Pediatric Disease de la FDA de los EE. UU. y el estatus de Medicina innovadora y prometedora (PIM, por sus siglas en inglés) de la MHRA del Reino Unido para la DMD. La vamorolona es un medicamento en investigación y actualmente no está aprobado para su uso por ninguna autoridad sanitaria.
Acerca de Vamorolona
La vamorolona es un candidato a fármaco con un modo de acción que se une al mismo receptor que los corticosteroides, pero modifica su actividad posterior y, como tal, se considera un fármaco antiinflamatorio disociativo [1-4].
Este mecanismo tiene el potencial de “disociar” la eficacia de las preocupaciones típicas sobre la seguridad de los esteroides y, por lo tanto, la vamorolona podría emerger como una alternativa prometedora a los corticosteroides existentes, los cuales son el tratamiento estándar actual en niños y adolescentes con DMD.
En el estudio VISION-DMD, la vamorolona cumplió con el criterio de valoración principal del Tiempo para ponerse de pie (TTSTAND) de la velocidad versus placebo (p = 0,002) a las 24 semanas de tratamiento y mostró un buen perfil de seguridad y tolerabilidad.
Referencias:
[1] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
[2] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[3] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/santhera-updates-on-ongoing-nda-submission-for-vamorolone/
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