Por Patricia Inácio, PhD | 21 de julio del 2022
El ensayo anterior muestra que la terapia en investigación puede retrasar la perdida de función.
El primer paciente ha sido dosificado en un estudio pivotal de Fase 3 de EE. UU. que evalúa la terapia celular en investigación CAP-1002 en hombres con distrofia muscular de Duchenne (DMD) avanzada.
El ensayo, llamado HOPE-3 (NCT05126758), evaluará el efecto de CAP-1002 en la función de las extremidades superiores, entre otras evaluaciones, en aproximadamente 70 hombres, de 10 años o más, con DMD.
Actualmente, el estudio está inscribiendo participantes en sitios en Georgia y Arkansas, y uno en California aún no ha comenzado a reclutar.
HOPE-3 viene inmediatamente después de datos prometedores de HOPE-2 (NCT03406780) y su estudio de extensión de etiqueta abierta. En HOPE-2, CAP-1002 mejoró la función cardíaca y del brazo en comparación con un placebo, cumpliendo con las medidas de resultados primarios y secundarios. En el estudio de extensión, la terapia celular continuó mejorando la función del brazo después de que los pacientes reanudaran el tratamiento luego de una interrupción de aproximadamente un año.
“Estamos encantados de comenzar a dosificar a los pacientes en HOPE-3”, dijo la Dra. Linda Marbán, directora ejecutiva de Capricor, en un comunicado de prensa. “Los datos de nuestro ensayo clínico de fase 2 sugieren que CAP-1002 puede retrasar la pérdida de función hasta en un 70% en términos de función del músculo esquelético de las extremidades superiores”.
“Dado que las opciones terapéuticas para estos pacientes son muy limitadas y se ha demostrado que CAP-1002 es seguro y eficaz, nos complace comenzar este ensayo pivotal con el objetivo de lograr la aprobación regulatoria lo antes posible”, agregó Marbán.
CAP-1002 contiene células derivadas de la cardiosfera, un tipo de progenitor de células cardíacas, recolectadas de donantes sanos (alogénico). Estas células secretan exosomas, diminutas vesículas llenas de información clave con el potencial de modular la actividad del sistema inmunitario y estimular la regeneración celular.
En HOPE-3, los participantes serán asignados aleatoriamente a un placebo o CAP-1002 administrado en el torrente sanguíneo cada tres meses para un total de cuatro dosis. Cada infusión de CAP-1002 contiene 150 millones de células derivadas de la cardiosfera.
El objetivo principal es evaluar el efecto de CAP-1002 sobre la funcionalidad en los hombros, codos, muñecas y manos, utilizando la prueba de Rendimiento de las Extremidades Superiores 1.2. Los objetivos secundarios incluyen las evaluaciones de la función cardíaca.
“Comenzar este ensayo clínico es un hito significativo, no solo para Capricor, sino sobre todo para los niños y jóvenes con DMD”, dijo Marbán.
CAP-1002 ha recibido las designaciones de medicamento huérfano, terapia avanzada de medicina regenerativa y enfermedad rara pediátrica en los EE. UU.
HOPE-3 cuenta con el apoyo de fondos de una asociación recientemente establecida entre Capricor y Nippon Shinyaku, que posee los derechos de comercialización y distribución en los EE. UU.
La asociación también asegura posibles pagos basados en hitos para apoyar el desarrollo clínico de CAP-1002 en la DMD. Capricor posee los derechos comerciales mundiales de la terapia fuera de los Estados Unidos.
Sobre la Autora
La Dra. Patricia Inácio tiene un doctorado en Biología Celular de la Universidad Nova de Lisboa, y ha sido autora en varios proyectos de investigación y becas, así como en importantes solicitudes de becas para agencias europeas. También se desempeñó como asistente de investigación como estudiante de doctorado en el departamento de Microbiología e Inmunología de la Universidad de Columbia, Nueva York, por lo que recibió una beca de la Fundación Luso-americana para el Desarrollo (FLAD).
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