6 de octubre del 2022 / Investigación de la Defensa del Paciente / Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Una emocionante actualización de la guía revisada de Duchenne dirigida por la comunidad, para la FDA, es que ha sido presentada oficialmente a la agencia!
Como saben, este borrador de la guía de la comunidad servirá como una actualización de la guía original que se presentó en julio del 2014. Debido a tantos avances en el conocimiento, la comprensión, la atención, los ensayos clínicos y las aprobaciones, es importante para nosotros ahora “modernizar” la Guía dirigida por la comunidad del 2014 para reflejar este nuevo panorama en el desarrollo de la terapia de Duchenne y Becker. Este proceso crítico de actualización de la orientación de la comunidad ha involucrado a más de 100 partes interesadas y se ha tardado más de un año en compilarlo y enviarlo.
Esta nueva versión incluye actualizaciones de las secciones del documento del 2014, así como secciones originales adicionales que cubren secciones cardíacas, de terapia génica y de consentimiento informado para la consideración de la FDA.
PPMD agradece a la FDA por su receptiva respuesta a nuestra presentación original del 2014. Hemos solicitado que la FDA abra oficialmente un nuevo expediente para esta iniciativa revisada de orientación comunitaria para permitir una amplia atención y comentarios del público. Continuaremos manteniéndolos actualizados a medida que avanza este proceso, pero estamos encantados de que se haya completado este importante paso.
Vea el borrador de guía presentado.
ACERCA DE LA GUÍA REVISADA
El proceso de actualización de la Guía comunitaria ha involucrado a más de 100 partes interesadas, incluidos pacientes, cuidadores, médicos, investigadores, compañías farmacéuticas, asesores genéticos y expertos en regulación.
Este esfuerzo sin precedentes reunió a los principales expertos en Duchenne que participan en grupos de trabajo en las siguientes áreas:
- Preferencias de riesgo de beneficios y experiencia del paciente
- Biomarcadores
- Diagnóstico
- Cardíaco
- Terapia génica
- Historia natural, diseño de ensayos, medidas de resultado
Los miembros de cada grupo de trabajo se pueden ver aquí.
Dos consejos asesores también participaron en la actualización, supervisando el proceso y comentando cada sección de la Guía; Una Junta Asesora Farmacéutica compuesta por 21 compañías que actualmente desarrollan terapias para Duchenne y Becker, y una Junta Asesora Comunitaria que incluye a 20 organizaciones asociadas de Duchenne.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ppmd-submits-updated-community-draft-guidance-for-duchenne-becker-and-related-dystrophinopathies-to-fda/
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.