Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022
Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences.
La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044 en voluntarios sanos y en participantes con DMD. El ensayo aleatorizado, controlado con placebo y de doble ciego evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinamia de dosis intravenosa única y múltiple ascendente.
AOC 1044 es parte de una nueva clase terapéutica de ARN llamada conjugados de anticuerpo-oligonucleótido (AOCsTM), y está diseñado para tratar a pacientes con DMD con mutaciones susceptibles a omisión del exón 44 (DMD44). La terapia administra oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) para ayudar a permitir la producción de distrofina en los músculos esqueléticos y cardíacos. Avidity tiene otras 2 terapias en su línea de investigación que se centrarán en el exón 45 y el exón 51.
“Avanzar en el ensayo clínico EXPLORE44 de fase 1/2 para AOC 1044 es una meta importante para Avidity y nuestra plataforma AOC patentada. No existen terapias que aborden el mecanismo subyacente de la enfermedad para los jóvenes y sus familias que viven con DMD44, que tienen una afección progresivamente debilitante y, a menudo, finalmente fatal”, dijo Sarah Boyce, presidenta y directora ejecutiva de Avidity Biosciences.
“Con la capacidad de entrega al músculo esquelético y al tejido cardíaco, esperamos que AOC 1044 proporcione potencialmente a los pacientes con mutaciones susceptibles de omisión del exón 44 una opción de tratamiento que cambie sus vidas”, dijo el médico Craig M. McDonald, profesor y presidente del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación y director del Centro de Rehabilitación y Capacitación en Enfermedades Neuromusculares de la Universidad de California, Davis.
Avidity también tiene ensayos clínicos para otras terapias para enfermedades raras, incluido AOC 1001 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 y AOC 1020 para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral. AOC 1001 se está investigando en el ensayo clínico MARINA™ de fase 1/2 y su ensayo de extensión abierto MARINA-OLE™, mientras que AOC 1020 se está evaluando en el ensayo FORTITUDE™ de fase 1/2.
“AOC 1044 es el primero de múltiples AOC que estamos desarrollando para DMD y nuestro primer AOC-PMO en avanzar al área clínica. Con tres programas clínicos en desarrollo para tres distintas enfermedades raras, hemos logrado un progreso significativo en el último año hacia nuestra visión de mejorar profundamente la vida de las personas al revolucionar la entrega de terapias de ARN”, dijo Boyce.
Referencia
Avidity Biosciences announces phase 1/2 EXPLORE44™ trial of AOC 1044 for Duchenne muscular dystrophy mutations amenable to exon 44 skipping. News release. Avidity Biosciences, Inc; October 11, 2022.
Sobre el Autor
El Dr. Brian Murphy es un escritor y educador médico/científico que ha escrito más de 300 artículos de recursos sobre enfermedades raras. Tiene una licenciatura del Instituto de Tecnología de Georgia y un doctorado de la Universidad Case Western Reserve, ambos en ingeniería biomédica. Después de graduarse, Brian trabajó como ingeniero neural clínico para ayudar a restaurar el movimiento en pacientes con lesiones en la médula espinal al volver a conectar su cerebro a sus músculos paralizados usando dispositivos médicos experimentales. Además de las páginas de recursos, Brian también es autor/coautor de varios artículos de investigación en revistas como The Lancet, Journal of Neural Engineering y PLOS ONE.
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