Por: Marisa Wexler, MS | 25 de octubre del 2022
Los aumentos en los tiempos de estar de pie, caminar y trepar fueron menores para los niños tratados con Viltepso
El tratamiento con Viltepso (viltolarsen) ayuda a preservar la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 53, según datos de cuatro años de un estudio de extensión abierto.
“Estos datos representan la experiencia clínica más larga de una terapia de omisión del exón 53 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne”, dijo la médico Leslie Magnus, vicepresidenta de asuntos médicos del desarrollador de Viltepso, NS Pharma (una subsidiaria de Nippon Shinyaku), en un comunicado de prensa.
La DMD es causada por mutaciones en el gen que proporciona instrucciones para producir la proteína distrofina. Viltepso incita a la maquinaria molecular de una célula a saltarse esta región cuando el gen es “leído”, lo que permite que se produzca una versión acortada pero funcional de la distrofina. En alrededor del 8% al 10% de los casos, la mutación causante de la enfermedad es susceptible a omitir el exón 53.
La terapia obtuvo la aprobación condicional en los EE. UU. en 2020 según los datos de un ensayo clínico de Fase 2 (NCT02740972) que incluyó a 16 niños con DMD, de 4 a 9 años al comienzo del estudio.
Los participantes recibieron una dosis baja (40 mg/kg) o una dosis alta (80 mg/kg) de Viltepso una vez a la semana durante unos seis meses y los resultados mostraron que podía aumentar los niveles de proteína distrofina. Al final de la prueba, todos los participantes continuaron con una extensión de etiqueta abierta (NCT03167255) y recibieron Viltepso.
Los resultados a largo plazo hasta las 216 semanas (más de cuatro años) se presentaron en el 27º Congreso Internacional Híbrido Anual de la Sociedad Mundial del Músculo (WMS 2022), en Halifax, Nueva Escocia, Canadá.
Para evaluar su eficacia, los resultados de los niños tratados con Viltepso se compararon con los resultados de un grupo de niños clínicamente similares en el Estudio de Historia Natural de Duchenne del Grupo de Investigación Neuromuscular Internacional Cooperativo (CINRG DNHS; NCT00468832). Todos fueron tratados con esteroides de acuerdo con las pautas estándar.
Durante cuatro años, el tiempo medio que tardaron los niños en ponerse de pie aumentó por 8.3 segundos en el grupo de control, en comparación con los 2.7 segundos de los niños tratados con Viltepso, una diferencia significativa a favor de la terapia de omisión de exón.
El tiempo medio para correr o caminar 10 metros (poco más de 30 pies) aumentó por 2 segundos entre los niños que recibieron Viltepso, en comparación con los 6 segundos en el grupo de control. El tiempo para subir cuatro escalones también mostró mejoras significativas en comparación con el grupo de control.
“En este estudio de cuatro años, los pacientes tratados con Viltepso mantuvieron la función motora durante los primeros dos años de tratamiento y experimentaron un retraso significativo en la progresión de la enfermedad durante los siguientes dos años, en comparación con el grupo de control CINRG DNHS que disminuyó durante este mismo período de tiempo. ”dijo Magnus.
El perfil de seguridad de Viltepso durante la prueba de extensión fue similar a lo que se informó anteriormente. No hubo efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento, ni ningún paciente interrumpió el tratamiento debido a los efectos secundarios. Los efectos secundarios más comunes informados incluyeron tos, resfriado común, sarpullido, fiebre y vómitos.
“Este estudio a largo plazo brinda a los médicos que tratan a pacientes con DMD información importante sobre el impacto a largo plazo de Viltepso en la mejora del curso de la enfermedad”, dijo la médico Paula Clemens, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh.
NS Pharma está patrocinando un ensayo de fase 3 llamado RACER53 (NCT04060199) para evaluar más a fondo la seguridad y eficacia de Viltepso en niños con DMD susceptibles de omitir el exón 53. El estudio está reclutando niños, de 4 a 7 años, en lugares de todo el mundo.
“Estos datos [de fase 2 a largo plazo] son alentadores, ya que NS Pharma continúa evaluando el efecto de Viltepso para mejorar o estabilizar la función motora en un estudio de fase 3”, dijo Magnus.
“Se están realizando más estudios, pero estos datos de cuatro años dan confianza de que Viltepso puede considerarse una parte importante de la estrategia de tratamiento para pacientes con DMD cuyas mutaciones de distrofina son susceptibles a la terapia de omisión del exón 53”, dijo Clemens.
Sobre la Autora
Marisa Wexler MS tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/viltepso-reduces-motor-function-decline-dmd-phase-2-data/
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