Por: Marisa Wexler, MS | 3 de noviembre del 2022
El corticosteroide disociativo sería usado para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Santhera y ReveraGen han completado su solicitud continua pidiendo a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que apruebe el corticosteroide disociativo vamorolona para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Las solicitudes continuas permiten a las empresas enviar secciones individuales de la solicitud tan pronto como son completadas, en lugar de esperar para enviar todo el documento de una vez. Le permite a la FDA comenzar a revisar y resolver cualquier problema con la solicitud con anticipación.
Las compañías han pedido a la FDA que conceda la revisión prioritaria de su Nueva Solicitud de Medicamento (NDA, por sus siglas en inglés), lo que acortaría el tiempo de revisión de habitualmente 10 meses a 6 meses. Si se acepta la NDA y se otorga la revisión prioritaria, se esperaría una decisión regulatoria para mediados de 2023.
“La realización de la propuesta de la NDA de vamorolona es un paso importante hacia nuestro objetivo de llevar esta terapia en investigación a los pacientes que viven con DMD. … Esperamos trabajar en estrecha colaboración con los reguladores de EE. UU. para avanzar hacia la aprobación de la vamorolona”, dijo Dario Eklund, director ejecutivo de Santhera Pharmaceuticals, en un comunicado de prensa conjunto.
“Si se aprueba, la vamorolona surgirá como una adición a los estándares actuales de atención en DMD con el potencial de abordar las necesidades médicas no satisfechas y tratar a la mayoría de los pacientes con Duchenne desde una edad temprana”, dijo el Dr. Eric Hoffman, presidente y director ejecutivo de ReveraGen BioPharma.
También se envió una solicitud similar a las agencias reguladoras en Europa, que recientemente comenzaron el proceso de revisión. Se espera una decisión para septiembre del 2023.
La Vamorolona recibió las designaciones de medicamento huérfano, fast track (vía rápida) y enfermedad pediátrica rara en los EE. UU. y el estatus de medicamento huérfano en Europa para el tratamiento de la DMD. En el Reino Unido, se le otorgó el estatus de medicamento innovador prometedor para la misma indicación médica. Estas designaciones están destinadas a acelerar el desarrollo clínico y la revisión regulatoria de la terapia.
Parte de la atención estándar para la DMD implica el tratamiento con corticosteroides como la prednisona. Al imitar la actividad de una hormona llamada cortisol, los corticosteroides pueden ayudar a limitar la inflamación y fortalecer los músculos. Pero también causan una serie de efectos secundarios, que incluyen aumento de peso, acné, cambios de humor y presión arterial alta.
Administrada como un líquido oral saborizado, la vamorolona es un corticoesteroide disociativo de primera clase. Esto significa que se une a los mismos receptores celulares que otros corticosteroides, pero los detalles de la interacción bioquímica son diferentes, lo que cambia la actividad del receptor de una manera que se cree que produce menos efectos secundarios.
Ensayo clínico VISION-DMD
Las solicitudes de vamorolona están respaldadas principalmente por datos de un estudio de Fase 2b llamado VISION-DMD (NCT03439670), que probó vamorolona (2 o 6 mg/kg/día) contra prednisona (0.75 mg/kg/día) o un placebo en 121 niños, de 4 a 6 años, con DMD.
Los resultados de primera línea mostraron que, después de aproximadamente seis meses de tratamiento, la vamorolona fue superior al placebo en la mejora de la función motora en una serie de pruebas, incluido el tiempo para ponerse de pie y la prueba de caminar de seis minutos. Los resultados con la dosis más alta de vamorolona fueron comparables a los de la prednisona.
Las mejoras en la función motora se mantuvieron o aumentaron en la segunda parte del estudio, donde todos los participantes fueron tratados con vamorolona durante seis meses más. Además, la vamorolona generalmente se asoció con menos efectos secundarios que la prednisona.
“Nos gustaría expresar nuestro más profundo agradecimiento a los participantes del estudio, sus familias y cuidadores, así como a los investigadores y al personal del estudio”, dijo Hoffman.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/santhera-reveragen-seek-fda-approval-vamorolone-dmd/
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