Los primeros datos en humanos apoyan el inicio de ensayos clínicos en personas con DMD en el 2023, diseñado con la opinión de la comunidad
Septiembre 2022: Datos positivos de nuestro estudio de Fase 1 de PGN-EDO51 (nuestro Oligonucleótido de Entrega Mejorada, EDO, terapia en investigación de omisión del exón 51 de la distrofina) en voluntarios sin DMD fueron anunciados. PGN-EDO51 mostró los niveles más altos de entrega de oligonucleótidos y omisión de exón medidos después de una sola dosis en comparación con datos clínicos públicamente disponibles para otros enfoques de omisión de exón 51.
Noviembre 2022: Anuncio de datos preclínicos positivos para nuestros candidatos en investigación para omitir exones 44, 45, y 53 de la distrofina.
Estamos planeando iniciar un estudio de Fase 2 de PGN-EDO51 en personas que viven con DMD susceptibles a omisión del exón 51 en la primera mitad de 2023. La retroalimentación obtenida de la comunidad, médicos, grupos de defensa, reguladores, e investigadores de Duchenne nos ha ayudado a dar forma al estudio clínico y ha sido muy valiosa en el diseño del protocolo óptimo.
Hemos estado trabajando con la comunidad para determinar qué le gustaría saber a la gente sobre PGN-EDO51, nuestro futuro estudio clínico, y qué métodos de entrega de información prefieren.
DISTROFIA MIOTÓNICA TIPO 1- Los datos preclínicos apoyan el inicio del estudio clínico
La Conferencia de la Fundación para la Distrofia Miotónica de septiembre del 2022 nos permitió reforzar nuestra comprensión de la DM: aquí escuchamos las perspectivas de miembros nuevos y conocidos de la comunidad, y aprendimos sobre los nuevos
descubrimientos de los investigadores en los campos de la DM1 y DM2.
Seguimos avanzando en nuestro programa de DM1, y en diciembre anunciamos datos preclínicos positivos adicionales para PGN-EDODM1, nuestro candidato en investigación para la DM1.
PepGen está planeando un estudio clínico de PGN-EDODM1 en personas que viven con DM1 en la primera mitad del 2023. Al igual que en la planificación de nuestro estudio PGN-EDO51, incorporamos los comentarios y aprendizajes obtenidos de la comunidad, los médicos, los proyectos precompetitivos, las agencias reguladoras y el creciente desarrollo de la investigación sobre la DM1 para informar el diseño y la ejecución de nuestro estudio.
PARTICIPACIÓN COMUNITARIA
PepGen se esfuerza por apoyar a la comunidad de enfermedades neuromusculares y trabajar en colaboración con grupos de defensa del paciente, investigadores académicos, médicos y otras empresas para llevar terapias potencialmente transformadoras a quienes las necesitan. Recientemente, participamos en la mesa redonda sobre desarrollo de fármacos de PPMD, donde aprendimos sobre nuevas formas de supervisar a los
participantes en los ensayos, y en la reunión mundial TREAT-NMD, donde nos enteramos de múltiples colaboraciones, incluyendo programas de registro mundial que nos ayudarán a profundizar nuestra comprensión sobre las condiciones en las que trabajamos y sobre las comunidades que viven con ellas.
LUCES, CÁMARA, DEFENSA
PepGen ha tenido el privilegio de capturar las historias de 6 diferentes familias de Estados Unidos que viven con DMD y DM1. En el 2023, publicaremos sus fotos, videos y viajes. Estamos agradecidos con ellos por compartir sus experiencias de primera mano con nosotros y estamos emocionados de compartir sus historias con ustedes en el 2023.