Un boletín trimestral para las organizaciones de defensa del paciente y las comunidades comprometidas con PepGen

Los primeros datos en humanos apoyan el inicio de ensayos clínicos en personas con DMD en el 2023, diseñado con la opinión de la comunidad

Septiembre 2022: Datos positivos de nuestro estudio de Fase 1 de PGN-EDO51 (nuestro Oligonucleótido de Entrega Mejorada, EDO, terapia en investigación de omisión del exón 51 de la distrofina) en voluntarios sin DMD fueron anunciados. PGN-EDO51 mostró los niveles más altos de entrega de oligonucleótidos y omisión de exón medidos después de una sola dosis en comparación con datos clínicos públicamente disponibles para otros enfoques de omisión de exón 51.
Noviembre 2022: Anuncio de datos preclínicos positivos para nuestros candidatos en investigación para omitir exones 44, 45, y 53 de la distrofina.
Estamos planeando iniciar un estudio de Fase 2 de PGN-EDO51 en personas que viven con DMD susceptibles a omisión del exón 51 en la primera mitad de 2023. La retroalimentación obtenida de la comunidad, médicos, grupos de defensa, reguladores, e investigadores de Duchenne nos ha ayudado a dar forma al estudio clínico y ha sido muy valiosa en el diseño del protocolo óptimo.

Hemos estado trabajando con la comunidad para determinar qué le gustaría saber a la gente sobre PGN-EDO51, nuestro futuro estudio clínico, y qué métodos de entrega de información prefieren.

DISTROFIA MIOTÓNICA TIPO 1- Los datos preclínicos apoyan el inicio del estudio clínico

La Conferencia de la Fundación para la Distrofia Miotónica de septiembre del 2022 nos permitió reforzar nuestra comprensión de la DM: aquí escuchamos las perspectivas de miembros nuevos y conocidos de la comunidad, y aprendimos sobre los nuevos
descubrimientos de los investigadores en los campos de la DM1 y DM2.

Seguimos avanzando en nuestro programa de DM1, y en diciembre anunciamos datos preclínicos positivos adicionales para PGN-EDODM1, nuestro candidato en investigación para la DM1.

PepGen está planeando un estudio clínico de PGN-EDODM1 en personas que viven con DM1 en la primera mitad del 2023. Al igual que en la planificación de nuestro estudio PGN-EDO51, incorporamos los comentarios y aprendizajes obtenidos de la comunidad, los médicos, los proyectos precompetitivos, las agencias reguladoras y el creciente desarrollo de la investigación sobre la DM1 para informar el diseño y la ejecución de nuestro estudio.

PARTICIPACIÓN COMUNITARIA
PepGen se esfuerza por apoyar a la comunidad de enfermedades neuromusculares y trabajar en colaboración con grupos de defensa del paciente, investigadores académicos, médicos y otras empresas para llevar terapias potencialmente transformadoras a quienes las necesitan. Recientemente, participamos en la mesa redonda sobre desarrollo de fármacos de PPMD, donde aprendimos sobre nuevas formas de supervisar a los
participantes en los ensayos, y en la reunión mundial TREAT-NMD, donde nos enteramos de múltiples colaboraciones, incluyendo programas de registro mundial que nos ayudarán a profundizar nuestra comprensión sobre las condiciones en las que trabajamos y sobre las comunidades que viven con ellas.

LUCES, CÁMARA, DEFENSA
PepGen ha tenido el privilegio de capturar las historias de 6 diferentes familias de Estados Unidos que viven con DMD y DM1. En el 2023, publicaremos sus fotos, videos y viajes. Estamos agradecidos con ellos por compartir sus experiencias de primera mano con nosotros y estamos emocionados de compartir sus historias con ustedes en el 2023.

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