Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 15 de marzo del 2023
La terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), CAP-1002, continúa siendo beneficiosa y bien tolerada a largo plazo, de acuerdo con los resultados del estudio abierto de extensión de la fase 2 del ensayo HOPE-2 (HOPE-2-OLE).
Estos resultados se presentarán en la Conferencia Clínica y Científica 2023 de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés), que tendrá lugar del 19 al 22 de marzo del 2023 en Dallas, TX.
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“CAP-1002 demuestra una preservación novedosa, clínicamente significativa y acumulativa de la función de las extremidades superiores al modificar potencialmente la enfermedad subyacente”, escribieron los autores del estudio.
Durante HOPE-2-OLE, 13 pacientes del ensayo HOPE-2 (6 que recibieron CAP-1002 y 7 que recibieron placebo) fueron tratados con CAP-1002 durante 18 meses tras una fase de interrupción de 12 meses, que permitió evaluar a los pacientes tanto en tratamiento como fuera de él.
Los resultados mostraron diferencias significativas entre los pacientes que participaron en HOPE-2-OLE y los que recibieron placebo durante HOPE-2 en cuanto al rendimiento de las extremidades superiores, lo que refuerza los resultados obtenidos en HOPE-2.
Además, la progresión de la enfermedad se ralentizó significativamente entre los pacientes a los que se administró un placebo durante el ensayo HOPE-2 una vez iniciado el CAP-1002 en la fase de extensión. Esto condujo a una disminución de la diferencia entre grupos, observada en el ensayo original HOPE-2.
“CAP-1002 ralentiza el deterioro funcional de las extremidades superiores en DMD modificando la enfermedad”, concluyeron los investigadores.
DMD es una enfermedad genética rara y un tipo de distrofia muscular causada por una mutación en el gen que codifica la proteína muscular esencial llamada distrofina. La enfermedad se caracteriza por desgaste y degeneración muscular.
CAP-1002 es una terapia en fase de investigación desarrollada por Capricor Therapeutics basada en células derivadas de la cardiosfera que pueden modificar la actividad del sistema inmunitario para impulsar la reparación y regeneración celular. El tratamiento experimental ha recibido la designación de medicamento huérfano para la DMD.
Referencia
Marban L, McDonald CM, Hendrix S, et al. Late breaking: CAP-1002, an allogeneic cell therapy demonstrates disease modification in later-stage DMD patients: 18-month results from the HOPE-2-open label extens. Póster presentado en: 2023 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference; marzo 19-22, 2023; Dallas, TX.
Sobre la Autora
Ozge Ozkaya, MSc, PhD
Tiene una maestría en Genética Molecular por la Universidad de Leicester y es doctora en Biología del Desarrollo por la Universidad de Londres. Özge trabajó como científica de laboratorio durante seis años en el campo de la neurociencia antes de emprender una carrera en comunicación científica. Trabajó como responsable de comunicación de la investigación en MDUK, una organización benéfica del Reino Unido que apoya a las personas que padecen enfermedades de desgaste muscular, y después como columnista de investigación y editora jefe de páginas de recursos en BioNews Services antes de incorporarse a Rare Disease Advisor.
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