Por: Margarida Maia, PhD | 20 de abril del 2023
Tanto GIVI-MPC como ISX9-CPC fueron reconocidos como medicamentos huérfanos por la FDA
IPS Heart ha recibido la designación de medicamento pediátrico raro para GIVI-MPC e ISX9-CPC, dos terapias experimentales de células madre de un solo curso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La designación la otorga la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para estimular la creación de tratamientos de cualquier enfermedad rara que pueda ser grave o pueda poner en peligro la vida de las personas desde su nacimiento hasta los 18 años. Con este incentivo, los desarrolladores pueden solicitar un vale al aplicar para la aprobación regulatoria, que puede utilizarse para una revisión más rápida de una solicitud posterior de otro tratamiento o transferirse a otra empresa.
Como parte del proceso, la empresa llevó a cabo una reunión previa a la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) con la agencia, que sucede al principio del desarrollo para ayudar a decidir cuáles son las mejores estrategias para empezar las pruebas en seres humanos.
“Dada nuestra exitosa reunión pre-IND con la FDA y nuestros continuos esfuerzos de desarrollo en ambos fármacos, creemos que seremos la primera compañía con una terapia modificadora de la enfermedad en avanzar ambos fármacos a ensayos clínicos en humanos, ya que todos los fármacos actuales en gran medida sólo proporcionan alivio sintomático”, dijo Rauf Ashraf, director ejecutivo de IPS Heart, en un comunicado de prensa de la compañía. “Estamos dialogando con grandes empresas farmacéuticas e inversores para que se asocien/inviertan con nosotros para ayudar a avanzar rápidamente ambas terapias hasta la clínica”.
La DMD es un tipo de distrofia muscular causada por mutaciones en un gen que codifica la proteína distrofina, que ayuda a mantener los músculos fuertes y funcionando correctamente.
Como la producción de distrofina está alterada en la DMD, los músculos de los pacientes se debilitan con el tiempo. Esto puede causar dificultades para caminar, subir escaleras y otras actividades físicas.
Los síntomas de la DMD suelen aparecer en torno a los 2 o 3 años. Con el tiempo, también pueden verse afectados los músculos que controlan la respiración y el corazón, lo que puede poner en peligro la vida.
No hay cura para la DMD, pero los medicamentos y otras terapias pueden ayudar a aliviar los síntomas y mejorar la calidad de vida.
Acorde a IPS Heart, ninguno de los tratamientos actuales puede generar nuevo músculo esquelético (el tipo de músculo que ayuda al cuerpo a moverse), ni proporcionar la cantidad de distrofina necesaria para restaurar completamente la función muscular.
GIVI-MPC utiliza una pequeña molécula llamada givinostat para hacer músculo esquelético nuevo y completamente funcional a partir de células madre pluripotentes humanas, que son capaces de transformarse en muchos tipos diferentes de células. Además, estudios preclínicos de modelos de ratón y cerdo con DMD mostraron que creó músculo esquelético humano con distrofina de longitud completa.
ISX9-CPC utiliza otra pequeña molécula llamada ISX-9 para reprogramar células madre pluripotentes humanas en músculo cardiaco funcional, el tipo de músculo que compone el corazón.
Está diseñado como candidato para tratar la insuficiencia cardiaca y la cardiomiopatía de Duchenne, dos problemas cardiacos que pueden surgir como complicaciones de la DMD.
GIVI-MPC fue designado como medicamento huérfano por la FDA en febrero. IPS Heart recibió la misma designación para ISX9-CPC en el 2022 y espera que sea la primera de las dos terapias para pruebas en humanos.
Sobre la Autora
Margarida Maia es bioquímica (Universidad de Oporto, Portugal) y doctora en ciencias biomédicas (VIB y KULeuven, Bélgica). Su principal interés es la comunicación científica. También le apasiona el diseño y el diálogo entre arte y ciencia.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/2-dmd-stem-cell-therapies-win-rare-pediatric-drug-designation/
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