SRP-9001-303: Inscripciones en el estudio ENVISION en EE.UU.

8 de junio del 2023

Querida Comunidad Duchenne de EE.UU.,

Hoy estamos compartiendo una actualización con ustedes sobre el estudio ENVISION (SRP-9001-303).

Hemos sido invitados a compartir una descripción completa de este estudio por Parent Project Muscular Dystrophy, y una fecha de webinar será anunciada por ellos en los próximos días. Puede encontrar más información sobre este estudio en clinicaltrials.gov (NCT05881408).

ENVISION es un estudio grande de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) en individuos mayores ambulatorios y no ambulatorios que viven con distrofia muscular Duchenne que pretende apoyar la aprobación regulatoria global. El estudio tiene un diseño de doble ciego con control placebo de 72 semanas con grupos cruzados. Esto significa que la mitad de los participantes inscritos serían dosificados con SRP-9001 en la primera parte del estudio mientras que la otra mitad recibe placebo. Transcurridas 72 semanas, cada participante se someterá a una prueba cruzada, es decir, recibirá lo contrario de lo que recibió originalmente y se le observará durante 52 semanas más.

ENVISION es un componente clave de nuestra estrategia regulatoria mundial para llegar a la población de pacientes más amplia posible, lo antes posible. Como parte de esta estrategia en los EE.UU., se propone que el estudio ENVISION sirva como ensayo confirmatorio post-comercialización requerido para verificar y describir el beneficio clínico en la población no ambulatoria. La FDA estudiará nuestra capacidad para concluir este estudio en el momento de la lectura del estudio EMBARK.  

Basándonos en nuestro conocimiento actual de las expectativas regulatorias, hemos introducido algunos cambios en nuestra planificación operativa del estudio. En Estados Unidos, ENVISION inscribirá a un número limitado de participantes sólo en la cohorte no ambulatoria durante un tiempo limitado, probablemente hasta mediados de otoño. Las dos cohortes, ambulatoria de mayor edad y no ambulatoria, se inscribirán fuera de los Estados Unidos. Dado el tiempo limitado para la inscripción en EE.UU., esperamos que algunos centros de estudio que tenían previsto participar en el estudio no abran y algunas familias que estaban interesadas en participar en EE.UU. no tengan la oportunidad de inscribirse.

Queremos tomarnos un momento para explicarlo. Nuestra esperanza es que la FDA considere la etiqueta más amplia posible si hay una lectura positiva del estudio EMBARK el próximo año. Si esto sucede, puede ocurrir durante la inscripción, la dosificación y la recopilación de datos en la primera parte del estudio ENVSION de 72 semanas controlado con placebo. Si los participantes abandonan el estudio ENVISION porque la terapia está aprobada en EE.UU. para una población más amplia, se reducen las posibilidades de éxito del estudio y puede disminuir la oportunidad de sacar adelante a SRP-9001 para una población más amplia en EE.UU. y en todo el mundo.

Si se aprueba una terapia, no es una opción pedir a las personas en un estudio clínico que retrasen el tratamiento durante la mayor parte de los 18 meses para proteger un estudio. Sabemos en nuestros corazones y por los datos lo valioso que es el tiempo para alguien que vive con Duchenne.

En EE.UU. y en todo el mundo, esperamos que esta decisión lleve a que más personas con Duchenne sean dosificadas con este medicamento en investigación o terapia potencialmente aprobada en un tiempo más rápido, mientras también se protege la integridad del estudio ENVISION que, cuando se complete, generará datos enormemente importantes para apoyar aprobaciones regulatorias y acceso de pacientes.

La decisión de limitar las inscripciones de EE.UU. en ENVISION se basa en una cuidadosa consideración. Seremos flexibles y ajustaremos nuestros planes si nuestras suposiciones subyacentes cambian.

Estamos enormemente agradecidos con todas las personas que se ofrecen a participar en la investigación clínica. Esperamos que comprendan la urgencia que ha dado forma a este enfoque, reconociendo que el impacto de este cambio puede afectar directamente a la esperanza de su familia de unirse al estudio ENVISION.  Por favor, póngase en contacto con advocacy@sarepta.com si tiene alguna pregunta que pueda ser contestada por nuestro equipo.

Atentamente,

El Equipo de Asuntos del Paciente

Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.sarepta.com/srp-9001-303-envision-study-enrollment-us

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