21 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Entrada Therapeutics ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su ensayo clínico de Fase 1 evaluando ENTR-601-44, el vehículo de escape endosomal (EEV™, por sus siglas en inglés) conjugado con el oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés), propiedad de la empresa, para el posible tratamiento de individuos con distrofia muscular Duchenne que son susceptibles de omisión del exón 44.
Los oligómeros de morfolino fosforodiamidato conjugados con el Vehículo de Escape Endosomal son una nueva generación de medicamentos de omisión de exón que trabaja para inducir la omisión, que podría potencialmente restaurar el marco de lectura para producir una proteína distrofina acortada. Esto es diferente de otras terapias de omisión de exón; se espera que el EEV aumente la captación del PMO de omisión de exón por parte de las células musculares, lo que entonces podrían aumentar la cantidad de distrofina producida.
El objetivo principal del ensayo clínico de fase 1 de Entrada, que se está llevando a cabo en el Reino Unido, es evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de ENTR-601-44 en varones sanos. El ensayo también evaluará cómo procesa el organismo a ENTR-601-44 y su capacidad para localizar las células musculares, medida por la omisión de exón en el músculo esquelético. Entrada ha indicado que se espera que se informe sobre los datos del ensayo de fase 1 en el segundo semestre del 2024.
Esperamos con interés actualizaciones adicionales de Entrada sobre ENTR-601-44, y estamos optimistas sobre el potencial del fármaco para ampliar la lista de medicamentos para Duchenne, para un día ofrecer otra opción de tratamiento para las personas que viven con Duchenne.
Lea el comunicado de prensa de Entrada aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/entrada-therapeutics-starts-dosing-in-entr-601-44-phase-1-trial/
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