3 de enero
del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent
Project Muscular Dystrophy
Dyne Therapeutics ha anunciado hoy datos clínicos
iniciales positivos de su ensayo DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne
que son susceptibles a la omisión del exón 51. Dyne-251 es un producto de omisión de exón
que combina un PMO para permitir la omisión del exón 51 con un fragmento de
unión a antígeno (Fab, por sus siglas en inglés) para aumentar la entrega
dirigida del producto en el músculo esquelético.
Según Dyne, el tratamiento con
DYNE-251 en la cohorte de 5 mg/kg (4 individuos) sobrepasó el nivel de
producción de distrofina reportado para el estándar aprobado de omisión del
exón 51 para Duchenne. Además, el estudio de Fase 1/2 de DYNE-251 demostró seguridad
favorable incluida a través de la cohorte de 20 mg/kg (37 individuos). Dyne
indicó que la inscripción está completa a través de la cohorte de 20 mg/kg del
ensayo DELIVER (40 pacientes inscritos en total) y aproximadamente 275 dosis
han sido administradas hasta la fecha, apoyando el escalamiento de dosis hasta
40 mg/kg.
La compañía tiene previsto proporcionar
su próxima actualización de datos clínicos del ensayo DELIVER en la segunda
mitad del 2024.
Lea el comunicado de prensa de Dyne aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/dyne-therapeutics-announces-positive-initial-clinical-data-from-deliver-trial-in-duchenne-patients/
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