8 de
febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación
REGENXBIO Inc. ha anunciado que el
reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del
ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en
investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado
(AAV8) para transportar una versión acortada del gen de la distrofina
(micro-distrofina) que puede proporcionar un beneficio, tomando el lugar de la
proteína distrofina de longitud completa que falta. La compañía también informó
sobre los datos preliminares adicionales de seguridad y eficacia del estudio, el
cual inscribió a pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad:
· La compañía compartió que RGX-202 ha
sido bien tolerado sin eventos adversos serios relacionados con el medicamento
en cinco pacientes, de 4.4 a 12.1 años de edad en el nivel de dosis 1 (1×1014
copias del genoma (CG)/kg de peso corporal) y el nivel de dosis 2 (2×1014 CG/kg
de peso corporal).
· Adicionalmente, los datos iniciales
de biomarcadores en un tercer paciente, de 6.6 años de edad, que recibió
RGX-202 en el nivel de dosis 1, muestra que la expresión de micro-distrofina de
RGX-202 se midió en un 83.4% en Western blot, en comparación con el
control a los tres meses. Y, a las diez semanas, se observó una reducción de
los niveles séricos de creatinina quinasa (CK) del 93% con respecto a los
valores iniciales.
· REGENXBIO indicó que estos aumentos
alentadores en la expresión de la microdistrofina de RGX-202 y la reducción de
los niveles séricos de CK con respecto a los valores iniciales corrobora la
evidencia de mejora clínica.
REGENXIO espera determinar la dosis
pivotal a mediados del 2024. La empresa también espera compartir los datos
iniciales de fuerza y evaluación funcional para ambos niveles de dosis y el
inicio de un ensayo pivotal en la segunda mitad del 2024.
Lea el comunicado de prensa de
REGENXBIO aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/regenxbio-announces-completion-of-enrollment-in-cohort-2-and-additional-positive-interim-data-in-affinity-duchenne-trial/
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