19 de marzo
del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent
Project Muscular Dystrophy
Italfarmaco
S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal
EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de
edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es el inhibidor de histona deacetilasa (HDAC), propiedad de Italfarmaco,
para el tratamiento potencial de Duchenne. El ensayo clínico EPIDYS cumplió su
criterio principal de valoración de cambio en la evaluación de la capacidad
para subir cuatro escalones, desde el punto inicial hasta las 72 semanas.
Los
pacientes tratados con Givinostat también mostraron resultados favorables en los
criterios de valoración secundarios clave evaluados en el estudio. En conjunto,
estos datos sugieren el potencial de givinostat para retrasar la progresión de
la enfermedad cuando es añadido al tratamiento con corticosteroides.
En noviembre del 2023, Italfarmaco anunció una prórroga en la
revisión de la FDA de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en
inglés) para givinostat con el fin de disponer de más tiempo para revisar la
información presentada por Italfarmaco como parte del proceso de la NDA. La FDA
extendió la fecha de La Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA,
por sus siglas en inglés), que es la fecha límite establecida por la FDA para
su decisión sobre la aprobación de un producto en investigación, hasta el 21 de
marzo del 2024.
Nos
complace saber de estos datos principales y nos sentimos optimistas de que la
FDA esté considerando estos resultados positivos como parte de una revisión
exhaustiva de la NDA de Italfarmaco para givinostat. Esperamos ansiosamente
noticias sobre la fecha de PDUFA este jueves, 21 de marzo, y tenemos la
esperanza de que givinostat será otra opción terapéutica aprobada para la
comunidad de Duchenne.
ITF
Therapeutics, LLC en EE.UU.
Italfarmaco
también compartió información sobre el lanzamiento de una nueva división de la
empresa en Estados Unidos llamada ITF Therapeutics, LLC, que se dedica a poner
a disposición de los pacientes candidatos terapéuticos para enfermedades raras.
Italfarmaco indicó que la empresa proporcionará más información sobre los
planes para garantizar que los pacientes adecuados puedan acceder a givinostat
en los EE.UU., si se aprueba, al compartir actualizaciones a través del nuevo
sitio web de ITF Therapeutics, que estará disponible en los próximos días. Nos
complace saber de ITF Therapeutics y esperamos recibir más actualizaciones de
la empresa antes y después de la fecha de PDUFA de givinostat.
Lea la
actualización para comunidad de Italfarmaco sobre ITF Therapeutics:
Italfarmaco S.p.A. crea ITF Therapeutics, LLC,
para llevar nuevos candidatos a producto para enfermedades raras a los
pacientes de EE.UU.
En enero del 2024, la compañía farmacéutica
global privada Italfarmaco S.p.A. (con sede en Milán, Italia) creó una nueva
división en Estados Unidos llamada ITF Therapeutics, LLC, que se dedica a hacer
accesibles candidatos terapéuticos de enfermedades raras para los pacientes. Me
complace compartir con ustedes algunos detalles interesantes sobre esta nueva
división y nuestro objetivo de marcar una diferencia positiva para las personas
que viven con enfermedades raras.
ITF Therapeutics está dirigida por un equipo
de especialistas de la industria que han dedicado sus carreras a trabajar para
llevar la innovación a pacientes, cuidadores, proveedores y comunidades
afectadas por enfermedades raras. Entendemos y valoramos el papel fundamental
que desempeñan los defensores de las enfermedades raras a la hora de compartir
conocimiento, orientar la investigación, defender los intereses de los
pacientes, concientizar y dar forma a la políticas públicas. De hecho, el apoyo
de las organizaciones de defensa de los pacientes fue esencial para ayudar a
Italfarmaco a investigar y desarrollar nuestro producto candidato, givinostat,
que está siendo evaluado como una posible opción terapéutica para la distrofia
muscular de Duchenne (DMD).
Mientras esperamos la revisión final de
givinostat por parte de la FDA, estamos construyendo la plataforma para
asegurar que los pacientes adecuados puedan acceder a esta posible opción
terapéutica en EE.UU., en caso de ser aprobada. Nos esforzamos por poner la voz
del paciente en el centro de nuestra misión y trabajaremos incansablemente para
apoyar a la comunidad de DMD y ofrecer más innovación para las enfermedades
raras. Para obtener más información sobre nuestros planes, compartiremos
actualizaciones a través de nuestro nuevo sitio web de ITF Therapeutics que
estará disponible en los próximos días.
Esta nota
es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de
divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/italfarmaco-shares-updates-ahead-of-givinostat-pdufa-date/
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directamente con la fuente original de esta nota.