7 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Estamos devastados al enterarnos de
la trágica pérdida de un joven que estaba participando en el estudio DAYLIGHT de
Fase 2 de Pfizer. Este estudio está evaluando la seguridad y expresión de la distrofina
de fordadistrogene
movaparvovec (PF-06939926), el candidato de terapia génica de
Pfizer para Duchenne, en niños que tienen dos y tres años de edad.
De acuerdo con la empresa, “Aún no
disponemos de información completa y estamos trabajando activamente con el
investigador del sitio del ensayo para comprender lo sucedido.” Pfizer ha
indicado que el individuo recibió la terapia génica en investigación a
principios del 2023. Además, “la dosificación inicial para el ensayo CIFFREO
controlado con placebo y aleatorizado de fase 3, que utiliza un diseño de
ensayo cruzado, también se completó en el 2023. Hemos decidido hacer una pausa
en la dosificación asociada con la parte cruzada de CIFFREO, y estamos
trabajando con los reguladores y el Comité de Supervisión de Datos externo e independiente,
a medida que aprendemos más sobre este evento. Aparte de esta pausa en la
dosificación, las actividades del ensayo continúan según lo agendado”,
declaró Pfizer.
La empresa emitió una carta
a la comunidad en la que comunicaba esta devastadora
noticia y se comprometía a compartir más información a medida que estuviera
disponible. Esperamos recibir más actualizaciones de Pfizer a medida que
continúe la investigación de la empresa.
Nos duele el corazón por esta familia, y
esta pérdida subraya la importancia crítica de comprender lo que ocurrió para
garantizar la seguridad de todas las personas que participan en ensayos
clínicos. Como comunidad, es imperativo que nos unamos para apoyarnos
mutuamente durante este tiempo y que trabajemos colectivamente para lograr
avances en la investigación, priorizando la seguridad por encima de todo.
Nota de Pat Furlong de PPMD
Como comunidad, estamos unidos por
experiencias, esperanzas y aspiraciones compartidas. En momentos como éste,
sacamos fuerzas unos de otros, ofreciéndonos apoyo, consuelo y empatía. La
pérdida de cualquier miembro de nuestra comunidad se siente profundamente, y
nuestros corazones están con la familia y los seres queridos de este valiente
niño, cuya valentía y compromiso con el avance de la investigación de Duchenne
serán recordados y honrados para siempre.
Este viaje no está exento de desafíos,
pero también está impregnado de resiliencia, determinación y esperanza
inquebrantable. Frente a la adversidad, encontramos el valor para perseverar, impulsados
por el conocimiento de que cada paso adelante nos acerca a nuestro objetivo
compartido de acabar con Duchenne.
Lloramos esta pérdida. No hay palabras
para describir la naturaleza injusta de una tragedia como ésta. Unámonos en
este tiempo de luto, sosteniendo a esta comunidad de Duchenne cerca y querida
mientras nuestros corazones se sienten vacíos y nuestras mentes buscan
respuestas.
A la familia y seres queridos de este
precioso niño, sepan que no están solos. Su pérdida se siente profundamente por
toda la comunidad de Duchenne, y estamos aquí para ofrecer nuestro apoyo y
consuelo inquebrantable durante este difícil momento.
Esta nota es sólo una
traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en
inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/update-on-pfizers-phase-2-gene-therapy-trial-for-duchenne/
Si desea saber más
información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con
la fuente original de esta nota.