Özge Özkaya, MSc, PhD | 15 de abril del 2024
El Critical
Path Institute ha lanzado un nuevo simulador de ensayos clínicos basado en
modelos que puede ayudar a diseñar estudios de eficacia de nuevas terapias para
la distrofia
muscular de Duchenne (DMD).
Se
espera que el simulador optimice el diseño de los ensayos clínicos de DMD.
Lea
más información sobre terapias
experimentales de DMD
“El
lanzamiento del Simulador de Ensayos Clínicos de DMD representa un paso significativo
hacia adelante en nuestra lucha contra la distrofia muscular de Duchenne”,
dijo la Dra. Ramona Belfiore-Oshan, directora ejecutiva del Consorcio
Científico Regulador de Duchenne del Critical Path Institute, en un
comunicado de prensa.
“Al
utilizar metodologías cuantitativas que permiten la mejora del diseño de
ensayos in silico (por medio de simulaciones computacionales), podemos
acelerar el desarrollo de terapias efectivas para la DMD y proporcionar una
plataforma de aprendizaje para la aplicación del desarrollo de fármacos basado
en modelos en otras enfermedades raras”, continuó la Dra. Belfiore-Oshan.
El
simulador utiliza modelos avanzados de los cambios longitudinales en la
velocidad a la que los pacientes pueden completar pruebas funcionales
cronometradas como la prueba de posición supina, la prueba de subir 4 escalones,
la prueba de caminar o correr 10 metros y la prueba de caminar o correr 30
pies.
También
modela los cambios longitudinales en la capacidad vital forzada y la puntuación
total de la Evaluación Ambulatoria North Star.
El
simulador incorpora distintos factores que pueden causar variabilidad entre los
pacientes, como la gravedad de la enfermedad al inicio, la edad de los
pacientes, si utilizan esteroides, el tipo de mutación y el tipo de estudio.
La
Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. está revisando actualmente
el simulador y, si se aprueba, estará disponible al público en el sitio web del
Critical Path Institute.
La
DMD es una enfermedad neuromuscular rara causada por una mutación en el gen
DMD. Este gen normalmente codifica una proteína llamada distrofina, que es
esencial para la salud de las células musculares. La mutación hace que el cuerpo
no produzca distrofina, lo que provoca la degeneración y el desgaste muscular
con el paso del tiempo.
Actualmente
no existe una cura para la DMD, pero se están evaluando muchas terapias
experimentales en ensayos clínicos.
Referencia
C-Path launches clinical trial simulator for Duchenne
muscular dystrophy research. News release. Critical Path Institute. Marzo 28,
2024.
Sobre la Autora
Özge
tiene experiencia en investigación; tiene una maestría en Genética Molecular de
la Universidad de Leicester y un doctorado en Biología del Desarrollo de la
Universidad de Londres. Özge trabajó como científico durante seis años en el
campo de la neurociencia antes de embarcarse en una carrera en la comunicación
de la ciencia. Trabajó como oficial de comunicación de investigación en MDUK,
una organización benéfica con sede en el Reino Unido que apoya a las personas
que viven con condiciones de pérdida muscular, y luego como columnista de
investigación y editora gerente de páginas de recursos en BioNews Services
antes de unirse a Rare Disease Advisor.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/new-tool-improve-design-dmd-clinical-trials/
Si desea saber más información acerca de
este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de
esta nota.