28 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
NS Pharma, Inc. ha compartido los resultados del análisis preliminar de RACER53, el ensayo clínico mundial de Fase 3 de NS-065/NCNP-01 (viltolarsen). Viltolarsen es un medicamento de oligonucleótido antisentido destinado a tratar pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 53. El medicamento fue aprobado por la FDA en el 2020 con el nombre de marca VILTEPSO®, a través de la vía de aprobación acelerada de la FDA.
El estudio RACER53, el cual es un estudio aleatorio, doble ciego, controlado con placebo y comparativo de 77 chicos ambulatorios con Duchenne, evaluó la eficacia y seguridad de una dosis de 80 mg/kg una vez a la semana del tratamiento durante 48 semanas y su objetivo era ser un estudio confirmatorio.
El criterio de valoración principal del estudio fue el tiempo para ponerse de pie desde la posición supina, evaluado como velocidad (la velocidad en la que los participantes se ponen de pie desde una posición acostada/recostada/tumbada boca arriba). Tanto el grupo de viltolarsen como el de placebo mostraron una tendencia al aumento de la velocidad con respecto al valor inicial después del tratamiento durante 48 semanas, sin diferencias estadísticamente significativas entre los grupos. Los resultados preliminares indican que viltolarsen tiene un perfil de seguridad favorable.
De acuerdo con NS Pharma, la empresa está realizando actualmente otros análisis detallados de los datos y planea colaborar estrechamente con las autoridades regulatorias para determinar cómo proceder con los resultados de este análisis y en el mejor interés de los pacientes. NS Pharma informará más adelante sobre los análisis adicionales y las conversaciones con las autoridades regulatorias.
Permanecemos optimistas de que los beneficios clínicos del medicamento serán confirmados, considerando tanto el aumento en la producción de distrofina en el músculo esquelético, que constituyó como la base para la aprobación acelerada de viltolarsen por la FDA, así como los resultados positivos previamente reportados de la Fase 2 del estudio de etiqueta abierta y de extensión a largo plazo. Esperamos recibir más actualizaciones de NS Pharma.
Lea el comunicado de prensa de NS Pharma aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ns-pharma-shares-update-on-viltepso-viltolarsen-phase-3-study/
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.