10 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Roche anunció planes para el estudio SHIELD DMD, un estudio abierto de fase II para investigar el uso de satralizumab en individuos ambulatorios y no ambulatorios con Duchenne. Satralizumab es un anticuerpo monoclonal que inhibe la interleucina-6 y es una terapia aprobada para adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica.
De acuerdo con Roche, con la comprensión de los efectos negativos de la inflamación en la salud ósea, la compañía hizo pruebas preliminares para ver si satralizumab podría mejorar la fuerza ósea para reducir fracturas. El análisis de estas pruebas preliminares mostró resultados positivos, lo que llevó al desarrollo del estudio SHIELD DMD, que investigará si satralizumab puede retrasar la pérdida ósea y la atrofia muscular para ayudar a prevenir fracturas y mejorar la fuerza ósea y muscular.
Roche ha indicado que el estudio durará dos años y tiene como objetivo inscribir a unos 50 individuos de entre los 8 y los 15 años de edad, con aproximadamente 16 sitios previstos en EE.UU., Italia, Polonia y España. La empresa espera poder empezar a inscribir participantes a finales del verano del 2024.
Roche ofrecerá una visión general del estudio SHIELD DMD en la 30° Conferencia Anual de PPMD en Orlando, Florida, que se llevará a cabo del 27 al 29 de junio del 2024. Haga clic aquí para obtener más información sobre la 30° Conferencia Anual de PPMD e inscribirse.
Lea la carta de Roche a la comunidad:
10 de junio del 2024
Queridos líderes de la comunidad de pacientes de Duchenne,
En respuesta a su solicitud de ser informados sobre nuestros esfuerzos en Duchenne, nos complace presentar un nuevo estudio que expande nuestros esfuerzos de investigación en DMD. Más allá de, y separado de, nuestros esfuerzos de terapia génica, Roche está iniciando un estudio de salud ósea que esperamos añadirá futuras opciones para las familias que viven con DMD.
Este estudio fue desarrollado en respuesta a la retroalimentación de la comunidad de DMD sobre el gran impacto de las fracturas y la osteoporosis, así como la necesidad de mejores opciones de tratamiento o prevención relacionadas con la salud ósea. Al comprender el efecto negativo de la inflamación en la salud ósea, los científicos de Roche realizaron pruebas preliminares para ver si satralizumab, un medicamento antiinflamatorio de Roche, podría mejorar la resistencia ósea para reducir las fracturas. Es importante destacar que nuestros científicos utilizaron muestras donadas y conservadas de un ensayo clínico previo de DMD (SPITFIRE; NCT03039686) para realizar pruebas de laboratorio. El análisis mostró resultados positivos que llevaron al desarrollo del estudio SHIELD DMD (NCT06450639), un estudio abierto de fase II para investigar el uso de satralizumab en jóvenes ambulatorios y no ambulatorios con Duchenne.
Satralizumab es un terapia biológica diseñada para bloquear la señalización de la interleucina 6 (IL-6) al unirse al receptor de IL-6. Está autorizada en más de 90 países como una inyección a domicilio (en el hogar) mensual para adultos y adolescentes con una enfermedad rara denominada trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO). Satralizumab se está investigando en otras enfermedades.
En la DMD, la vía de la IL-6 promueve la inflamación en los músculos y contribuye a la erosión y pérdida ósea, así como a las fracturas óseas. El estudio SHIELD DMD investigará si satralizumab puede retrasar la pérdida ósea y la atrofia muscular para ayudar a la fuerza muscular. El estudio durará 2 años y tiene como objetivo inscribir a unos 50 individuos entre los 8 y los 15 años de edad. Están planeados aproximadamente 16 centros en EE.UU., Italia, Polonia y España. Esperamos empezar a inscribir participantes a finales del verano del 2024. Se publicarán las ubicaciones de los sitios en clinicaltrials.gov cuando las inscripciones estén abiertas.
Las familias que estén interesadas en participar y estén en países donde hay sitios de estudio deben hablar con su médico tratante.
Nos gustaría expresar nuestra gratitud a todos miembros de la comunidad y a los expertos en salud ósea y DMD que ayudaron a dar forma a este ensayo y a los participantes de ensayos clínicos pasados y presentes que están ayudando a que las investigaciones avancen.
Esperamos poder proporcionarles actualizaciones en el futuro cercano, y les damos las gracias por su continua colaboración.
Atentamente,
Sandra Blum, en nombre del equipo DMD de Roche, Líder Mundial de la Asociación de Pacientes
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/roche-announces-phase-ii-open-label-shield-dmd-study-to-assess-effect-of-satralizumab-on-bone-health-in-duchenne/
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