31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51 es una terapia de omisión de exón PMO unida a un péptido que mejora la captación en las células musculares, y se dirige a aquellas susceptibles a la omisión del exón 51.
De acuerdo con PepGen, en el ensayo abierto CONNECT1-EDO51 de Fase 2 que se encuentra en curso, PGN-EDO51 produjo una omisión de exón promedio en el tejido del músculo bíceps de 2.15% en la semana 13 en comparación con el valor inicial. Además, el cambio desde el valor inicial en la producción total de distrofina y la producción de distrofina ajustada al músculo (0.26% y 0.7% respectivamente) fue comparable a, o más elevado que, estudios previamente reportados de otras terapias de oligonucleótidos de dosis similares.
PepGen también destacó que PGN-EDO51 se tolera bien y ha demostrado un perfil de seguridad favorable, lo que, de acuerdo con la empresa, puede respaldar la evaluación que se encuentra en curso de la cohorte de dosis mensual de 10 mg/kg en CONNECT1. PepGen tiene previsto presentar resultados adicionales de la cohorte de 5 mg/kg en una reunión médica más adelante, y comunicar los resultados iniciales de la cohorte de 10 mg/kg a principios del 2025.
PepGen participó recientemente en la sesión “Línea de Investigación: Estrategias para Restaurar la Distrofina” en la 30ª Conferencia Anual de PPMD, donde compartió información sobre PGN-EDO51. Vea la grabación de la sesión aquí.
Nos complace conocer esta noticia y esperamos futuras actualizaciones de PepGen sobre el desarrollo de PGN-EDO51.
Lea el comunicado de prensa de PepGen aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/pepgen-announces-positive-data-from-phase-2-clinical-trial-of-pgn-edo51/
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