26 de octubre del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y Duchenne UK, una organización de pacientes con sede en el Reino Unido, se complacen en anunciar el lanzamiento de su Convocatoria Conjunta para Proyectos Terapéuticos del 2022, que invita a presentar propuestas de investigación para su revisión.
Se otorgará hasta $1 millón a hasta dos proyectos de investigación que busquen desarrollar terapias innovadoras para tratar Duchenne.
A través de esta convocatoria conjunta de 2022, las organizaciones esperan encontrar proyectos para abordar los desafíos en las terapias génicas de “primera generación” y aprovechar las oportunidades en el campo de las terapias regenerativas y basadas en células para garantizar que los tratamientos nuevos, más seguros y efectivos lleguen a la clínica.
Si bien en los últimos años se ha visto el desarrollo continuo de terapias génicas que pueden ayudar a retrasar la progresión de la enfermedad, aún existen muchas barreras para que estas nuevas terapias génicas estén disponibles para todas las personas que viven con Duchenne. Los desafíos con la entrega segura de la terapia génica basada en virus y la eficacia de esas estrategias potenciales siguen siendo primordiales.
A medida que la ciencia en el campo de las terapias celulares y génicas continúa avanzando, Duchenne UK y PPMD se esfuerzan por ayudar a impulsar nuevas terapias para combatir esta enfermedad. La convocatoria conjunta del 2022 busca identificar aquellas terapias celulares y génicas novedosas que puedan abordar y superar los retos actuales y tener un camino claro hacia la clínica y, lo que es más importante, hacia la comunidad de Duchenne.
PPMD y Duchenne UK invitan a presentar propuestas para proyectos traslacionales ambiciosos que impulsen la próxima generación de terapias transformadoras de Duchenne que tienen el potencial de alterar el panorama terapéutico actual, lo que lleva a mejoras notables en la seguridad, la eficacia y el perfil de entrega sobre las terapias estándar de atención actuales y terapias actualmente en desarrollo clínico. Estos incluirán enfoques terapéuticos genéticos considerados novedosos, que incluyen: terapia génica y edición de genes, que utilizan modelos y estrategias de administración que abordan los desafíos actuales del uso de la administración viral en la clínica; nuevos enfoques terapéuticos basados en células; otros enfoques regenerativos, como los que se dirigen a las células madre del músculo huésped.
El vicepresidente de investigación e innovación clínica de PPMD, el Dr. Eric Camino, y la directora de investigación de Duchenne UK, la Dra. Alessandra Gaeta, explicaron en una declaración conjunta:
“Apoyar a los pacientes y acelerar la investigación innovadora está en el corazón de lo que hacemos en Duchenne UK y PPMD. Nos complace asociarnos una vez más y ofrecer esta llamada conjunta de hasta $1 millón. Los desarrollos científicos en el espacio de la terapia celular y génica continúan creciendo a un ritmo rápido. A medida que se desarrollan nuevos enfoques, queremos asegurarnos de que estamos ayudando a guiarlos a lo largo del camino hacia la traducción al área clínica”.
Para enviar una solicitud para su consideración, haga clic aquí para obtener más información. Todas las presentaciones se revisarán cuidadosamente, con una Manifestación de Interés inicial que será revisada por un equipo conjunto de Revisión Científica compuesto por los líderes científicos, directores ejecutivos y asesores científicos de cada organización, según sea necesario. Posteriormente, habrá una revisión exhaustiva de las propuestas por parte de un panel de revisión por pares que será especialmente convocado. Al asociarse para identificar y apoyar estos proyectos de vanguardia, Duchenne UK y PPMD buscan acelerar el cronograma para pasar a los pacientes que necesitan estas emocionantes terapias.
Las organizaciones organizarán un seminario en línea informativo que detallará la oportunidad para los solicitantes interesados el 7 de noviembre a las 10 a. m. ET / 3 p. m. hora del Reino Unido. Se alienta la participación en esta reunión, pero no es obligatorio para los solicitantes.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/duchenne-uk-and-parent-project-muscular-dystrophy-announce-2022-joint-call-for-therapeutic-projects/
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