25 de enero del 2023 / Investigación / Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Parent Project Muscular Dystrophy se complace en anunciar una inversión programática de $500,000 dólares en Myosana Therapeutics, Inc. (Myosana) para apoyar el desarrollo continuo de la empresa e investigación de una plataforma de administración de terapia génica no viral con el objetivo de ralentizar (desacelerar) la degeneración del músculo esquelético y la insuficiencia cardíaca en Duchenne.
Mientras que el campo de la terapia génica continúa avanzando y la promesa de la entrega mediada por AAV de transgenes de micro-distrofina progresa, la comunidad de Duchenne ha reconocido muchos desafíos con estas terapias, tales como respuestas inmunes a la cápside viral y barreras para la redosificación. El PPMD anunció previamente una inversión programática de $350,480 a Myosana en agosto de 2021, para apoyar el desarrollo de su candidato de terapia génica no viral que podría potencialmente entregar distrofina de longitud completa sistémicamente.
Utilizar una plataforma no-viral para dirigir la entrega de transgenes al músculo tiene el potencial de aumentar la seguridad de las terapias génicas y permitir la redosificación, un desafío crítico que enfrenta dicho campo. Además, la plataforma de Myosana tiene la capacidad única de entregar una copia de longitud completa del gen de la distrofina en lugar de un transgén de distrofina acortado como se utiliza actualmente.
Si tiene éxito, tal tecnología tiene el potencial de retardar (retrasar) la degeneración del músculo esquelético y la insuficiencia cardiaca para mejorar y extender la vida de las personas con Duchenne, así como otras enfermedades neuromusculares.
La inversión de PPMD de $500,000 dólares forma parte de una ronda más amplia de financiación inicial por un total de $5 millones de dólares para el desarrollo del programa de Myosana que permitirá una vía para la optimización y el desarrollo continuo de su candidato, como se detalla en el comunicado de prensa de Myosana.
Además del importante financiamiento de la investigación preclínica y académica, PPMD realiza inversiones en empresas biofarmacéuticas en fase inicial como parte de su programa Venture Philanthropy para catalizar el desarrollo de terapias novedosas para tratar Duchenne y Becker. Estas inversiones permiten a las empresas completar los estudios críticos necesarios para hacer avanzar los productos de investigación a la clínica, mientras que también proporcionan el potencial de crear un rendimiento financiero para PPMD que luego puede ser reinvertido en programas adicionales de investigación de Duchenne y Becker en la academia o la industria. Todas las inversiones de investigación de PPMD (tanto académicas como industriales) pasan por una evaluación científica rigurosa y son seleccionadas con base en el beneficio potencial para la comunidad de Duchenne.
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Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ppmd-invests-500000-in-myosana-therapeutics-to-advance-non-viral-gene-therapy-platform/
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