21 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Pfizer anunció que la inscripción está ahora completa tanto para el estudio de Fase 3 CIFFERO como para el estudio de Fase 2 DAYLIGHT del PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) en Duchenne.
Como siempre, estamos muy agradecidos con todas las familias que participan en los ensayos clínicos.
Esperamos actualizaciones continuas y oír más de Pfizer en la Conferencia Anual del 2023 de PPMD en Dallas, TX, del 29 de junio al 1 de julio.
LEA LA ACTUALIZACIÓN DE PFIZER:
21 de abril del 2023
Gracias a la inmensa respuesta de la comunidad de pacientes, nos complace anunciar hoy que la selección de participantes para el ensayo CIFFREO, nuestro estudio global de fase 3 evaluando la terapia génica de mini-distrofina en investigación, fordadistrogene movaparvovec, en pacientes ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), está ahora completa. Nos gustaría expresar nuestra sincera gratitud al entusiasmo y confianza de los participantes y sus familias, así como los esfuerzos incansables de los investigadores y equipos de estudio que reclutaron participantes a través de 40 sitios en 15 países.
Esto se reflejará en las próximas semanas en el estatus de los ensayos clínicos en clinicaltrials.gov: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04281485.
También nos complace comunicar que se ha completado la identificación de participantes en el ensayo abierto DAYLIGHT de Pfizer, en el que participan aproximadamente diez pacientes ambulatorios de 2-3 años de edad, en 6 centros de ensayos clínicos de Australia y Estados Unidos:
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05429372
Continuaremos comprometiéndonos con las autoridades reguladoras y estamos enfocados en traer esta importante opción de tratamiento potencial a pacientes con DMD tan rápido y seguro como sea posible. En general, estamos optimistas en cuanto a que nuestro programa de terapia génica generará datos clínicos sólidos sobre fordadistrogene movaparvovec. A la espera de los resultados del estudio y de la revisión regulatoria, estamos plenamente comprometidos a ofrecer una nueva opción de tratamiento potencial muy necesaria para los pacientes con DMD. Desde el principio de este programa, hemos compartido resultados y actualizaciones regulares con la comunidad de Duchenne siempre que estén disponibles, incluyendo datos preliminares de nuestra fase 1b:
Continuaremos compartiendo información con la comunidad de Duchenne cuando esté disponible. Como siempre, queremos expresar nuestro agradecimiento por su confianza y colaboración mientras este programa de terapia génica para chicos con distrofia muscular Duchenne continúa avanzando. También queremos agradecer una vez más a los participantes en nuestro programa clínico y sus familias, así como a nuestros investigadores, sin los cuales el desarrollo de esta nueva terapia potencial no sería posible.
Atentamente,
El equipo de terapia génica DMD de Pfizer
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/pfizer-completes-enrollment-of-ciffero-phase-3-and-daylight-phase-2-gene-therapy-trials/Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.