24 de mayo del 2023
Querida Comunidad de Duchenne de EE.UU.,
Sarepta compartió una actualización con respecto a la revisión en curso de la FDA de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene). Como usted sabe, estamos buscando la aprobación acelerada para SRP-9001 para uso en individuos que viven con Distrofia Muscular Duchenne que son ambulatorios.
Un resumen de la actualización de hoy:
- La FDA nos ha informado que, sujeto a su revisión completa del BLA y negociaciones pendientes sobre la etiqueta final, la FDA puede potencialmente conceder aprobación acelerada para el SRP-9001 para uso en niños de 4-5 años que viven con Duchenne. Se espera que la revisión esté completa para el 22 de junio del 2023.
- EMBARK es el estudio confirmatorio propuesto. Los datos que provienen del estudio EMBARK, que está completamente inscrito, son muy importantes ya que informarán las decisiones de la FDA más adelante con respecto al potencial de una etiqueta más amplia. Sarepta trabajará lo más rápidamente posible para compartir los datos de EMBARK con la Agencia en cuanto estén disponibles.
En las próximas semanas, estaremos compartiendo más información sobre el estudio ENVISION, que inscribirá a individuos mayores ambulatorios y no ambulatorios que viven con Duchenne. También estamos avanzando en el trabajo para superar la inmunidad preexistente a SRP-9001 y anticipamos que esos estudios empezarán este año.
Nuestro sincero agradecimiento va a las familias que están involucradas en los estudios clínicos para el SRP-9001. Su continua dedicación a estos estudios dará una visión adicional de los beneficios y riesgos de esta terapia de investigación, y su contribución a este estudio se trasladará al trabajo de generaciones futuras de desarrollo en Duchenne.
Gracias a cada persona, líder de defensa del paciente, y experto que compartió su testimonio escrito y hablado que informó a la reunión del comité asesor para SRP-9001. Sus palabras y llamadas a la acción resuenan en nuestro trabajo y toma de decisiones cada día.
Continuamos esforzándonos para traer más oportunidades terapéuticas a la comunidad de Duchenne en general. Sabemos que el tiempo es músculo, y el tiempo tiene un valor increíble para cada familia que ha sido impactada por este diagnóstico.
Sinceramente,
El Equipo de Asuntos del Paciente de Sarepta
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.sarepta.com/community-letter-srp-9001-update-regulatory-review
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