Se espera que el ensayo de fase 2 del
tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024
Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de
junio del 2023
MP1032, el candidato a terapia oral
de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento
huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, por sus
siglas en inglés).
Se espera que el próximo año se
inicie un ensayo de fase 2 para probar MP1032 en pacientes con DMD.
“En la actualidad, la DMD no
tiene cura, pero puede tratarse”, declaró en un comunicado de prensa el médico Wolfgang Brysch,
cofundador, director científico y director médico de MetrioPharm. “Estos
tratamientos tienen efectos secundarios graves que afectan fuertemente la
calidad de vida de los pacientes. Con MP1032 pretendemos mejorar la
tolerabilidad del tratamiento y, al mismo tiempo, disminuir aún más la
progresión de la enfermedad. Nuestro objetivo es mejorar tanto la seguridad
como la eficacia en el tratamiento a largo plazo de los pacientes con
DMD.”
El uso prolongado de corticosteroides
estándar puede provocar efectos secundarios graves
Los corticosteroides, como la prednisolona, se utilizan
ampliamente para frenar el deterioro de la fuerza muscular en pacientes con
DMD. Actúan reduciendo la inflamación y suprimiendo el sistema inmunitario. Sin
embargo, el uso prolongado de estas terapias puede provocar efectos secundarios
graves, como aumento de peso, debilitamiento de los huesos y retención de
líquidos.
La disfunción metabólica que afecta a
las células inmunitarias se ha identificado como un factor que puede impulsar
el desarrollo de varias enfermedades, incluyendo la DMD.
MP1032 es una pequeña molécula que
actúa como modulador autorregulador de los macrófagos (una célula clave en la
respuesta inmunitaria) y los tejidos inflamados para reducir el estrés
oxidativo y la inflamación. El estrés oxidativo se produce cuando la producción
de moléculas tóxicas perjudiciales, denominadas especies reactivas de oxígeno,
supera a las defensas antioxidantes del organismo. Debido a su forma autorregulada
de activación, el efecto de MP1032 se limita al lugar de la inflamación, según
indica MetrioPharm.
En estudios preclínicos realizados
con Duchenne UK, el MP1032 mejoró la fuerza muscular en ratones mdx,
un modelo de DMD, con eficacia similar a la prednisolona, pero sin sus graves
efectos secundarios.
En otro estudio realizado por Eurofins, la
adición de MP1032 a una dosis reducida en un 90% de prednisolona aumentó la
eficacia del corticosteroide en más de 2.5 veces con respecto a la dosis
normal. Esto indica que MP1032 y la prednisolona son más eficaces cuando se
combinan que cuando se utilizan solos, según MetrioPharm.
El estatus de medicamento huérfano
incentiva el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras
El estatus de medicamento huérfano
fomenta el desarrollo de terapias para enfermedades raras, aquellas que afectan
a menos de 200,000 personas en EE.UU. al proporcionar ciertos beneficios, como
apoyo durante todo el desarrollo, exenciones de las tasas de la FDA y siete
años de exclusividad de mercado si se aprueba la terapia.
“En un desarrollo designado como
huérfano, los plazos son más cortos y los costos más bajos en comparación con
indicaciones con poblaciones de pacientes más grandes”, dijo Thomas
Christély, director ejecutivo de MetrioPharm. “La Designación de
Medicamento Huérfano para MP1032 en DMD por la FDA es un logro muy importante;
nos lleva un paso más cerca de obtener una aprobación de mercado acelerada de
nuestro compuesto líder para pacientes con Duchenne.”
MP1032 también está siendo
desarrollado para tratar artritis idiopática juvenil, COVID-19, y esclerosis múltiple, entre otras indicaciones.
Sobre la Autora
La Dra. Patricia Inácio tiene un
doctorado en Biología Celular de la Universidad Nova de Lisboa, y ha sido
autora en varios proyectos de investigación y becas, así como en importantes
solicitudes de becas para agencias europeas. También se desempeñó como
asistente de investigación como estudiante de doctorado en el departamento de
Microbiología e Inmunología de la Universidad de Columbia, Nueva York, por lo
que recibió una beca de la Fundación Luso-americana para el Desarrollo (FLAD).
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/potential-dmd-therapy-mp1032-granted-orphan-drug-status-fda/
Si desea saber más información acerca de este
artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta
nota.
Me gustaria saber cómo poder tener la oportunidad de tratar a mi niño con sus pruebas oh medicamentos DMD (Exon 2al 23)
Hola Luis, agradecemos tu comentario, por favor completa este formulario de asistencia Y nuestra Directora de Apoyo Familiar, Fabiola, se comunicará con usted lo más pronto posible, No olvide seguirnos en redes sociales para estar informado de todos nuestros eventos y webinars.
https://forms.gle/j37xk9XSPMMZq6Ub7
Eventos y Servicios
https://theakarifoundation.org/info/