19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación
Por: Parent
Project Muscular Dystrophy
A principios de este mes, la
publicación, Un estudio de métodos mixtos que
explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la
distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por
cuidadores, fue
aceptada en el Journal of Neuromuscular Diseases.
ANTECEDENTES
PPMD ha liderado el camino en el
desarrollo de fármacos centrado en el paciente, cuantificando cómo las personas
con Duchenne y sus cuidadores piensan y cómo se sienten respecto a las terapias
emergentes y ensayos clínicos. Mientras que los corticoesteroides son
considerados el estándar de cuidado en Duchenne, las opiniones de cuidadores y
pacientes no están bien caracterizadas. Para llenar este vacío, a principios del
2020, PPMD se asoció con Catabasis Pharmaceuticals, PTC Therapeutics,
Mallinckrodt Pharmaceuticals, y Santhera Pharmaceuticals y
colaboró con RTI para entender mejor estas perspectivas.
SOBRE EL DISEÑO DEL ESTUDIO
Todos los participantes en el estudio
estaban tomando corticoesteroides actualmente o los habían tomado previamente,
o eran padres de personas con Duchenne o Becker con experiencia en
corticoesteroides.
· Veintiocho personas participaron en
las entrevistas cualitativas individuales, la mitad padres y la mitad
adolescentes o adultos con Duchenne o Becker.
· 236 personas completaron una encuesta
en línea, el 90% de los cuales eran padres.
· Se les pidió a las personas con
Duchenne y sus cuidadores que calificaran si experimentaron un beneficio
particular o algún efecto secundario y también lo importante que fue dicho
efecto secundario o beneficio, así como su historia de uso de
corticoesteroides, incluyendo cuando empezaron y si tomaron algún descanso.
LO QUE HEMOS APRENDIDO
Beneficios y efectos secundarios
· Los beneficios de los
corticoesteroides para la respiración, la función cardiaca, la fuerza de los brazos,
desacelerar la progresión de la debilidad y para desplazarse fueron valorados
como particularmente importantes por las personas con Duchenne y sus
cuidadores.
· Todos los participantes expresaron
preocupación sobre el riesgo aumentado de fractura, aumento de peso no deseado
y diabetes.
· Los padres informaron que
consideraban los problemas de comportamiento altamente importantes, mientras
que los adultos con Duchenne indicaron que consideraban el retraso de la
pubertad como altamente importante.
Satisfacción del tratamiento
· En general, los participantes en este
estudio se mostraron satisfechos con los corticosteroides y consideraron que
los beneficios de los corticosteroides superaban los riesgos.
· El tipo de corticosteroides no afectó
significativamente las respuestas sobre los efectos secundarios, los beneficios
o la satisfacción.
Conclusión
Los corticoesteroides y los
beneficios que proporcionan son importantes para las personas con Duchenne y
sus cuidadores. PPMD tiene la esperanza de que estos datos puedan ser usados
para ayudar a las familias a tomar decisiones sobre iniciar o reiniciar los
corticoesteroides y pueden ayudar a entender las perspectivas de los pacientes
y cuidadores en el futuro desarrollo de fármacos.
Gracias a todas las familias que
participaron en este importante estudio y a nuestros patrocinadores por su
apoyo en esta importante investigación.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/ppmd-publishes-results-of-study-to-understand-duchenne-patients-and-caregivers-perspectives-on-corticosteroids/
Si desea saber más información acerca de este
artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta
nota.