Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023
Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50.
El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para recibir niveles de dosis múltiples ascendentes de NS-050/NCNP-03 o un placebo durante 12 semanas. En la segunda parte, durante 24 semanas todos los pacientes recibirán una dosis de NS-050/NCNP-03 seleccionada por el Comité de Supervisión de Datos y Seguridad del estudio.
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Las principales medidas de resultados para la parte 1 del ensayo incluyen resúmenes de los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento, así como investigaciones de los parámetros farmacocinéticos del tratamiento. Las mediciones PK incluirán el área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo y la monitorización de los niveles de tratamiento excretados en orina. Durante la parte 2 del estudio, los cambios en los niveles de proteína distrofina del músculo esquelético desde el inicio serán recogidos y analizados a través de ensayos de inmunoblot.
Los resultados secundarios durante la parte 2 también medirán cambios en los niveles de distrofina a través de espectrometría de masa y tinción de inmunofluorescencia. El porcentaje de ARNm de exón 50 omitido para la distrofina del músculo esquelético también será medido.
Un número de evaluaciones clínicas y funcionales también serán utilizadas para medir resultados secundarios incluyendo: la puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star, el tiempo para estar de pie (TTSTAND, por sus siglas en inglés), el tiempo para correr/caminar 10 metros, el tiempo para subir 4 escaleras y la distancia total alcanzada durante la prueba de caminata de 6 minutos. La fuerza muscular se medirá mediante la prueba muscular cuantitativa, la fuerza de agarre y de pellizco y las puntuaciones del Rendimiento de las Extremidades Superiores 2.0.
El estudio tiene un objetivo de inscripción de 20 niños entre las edades de 4 y 14 años. Los pacientes deben tener una mutación confirmada de DMD susceptible de omisión del exón 50, la capacidad de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia y la capacidad de completar el TTSTAND en menos de 7 segundos.
El estudio pretende comenzar en octubre del 2023 con una fecha estimada de finalización en julio del 2026.
Referencias
A phase 1/2 of NS-050/NCNP-03 in boys With DMD (Meteor50). ClinicalTrials.org Actualizado septiembre 26, 2023. Consultado octubre 6, 2023.
Sobre el Autor
El Dr. Brian Murphy es un escritor y educador médico/científico que ha escrito más de 300 artículos sobre enfermedades raras. Es licenciado por el Georgia Institute of Technology y doctor por la Case Western Reserve University, ambos en Ingeniería Biomédica. Tras su graduación, Brian trabajó como ingeniero neuronal clínico para ayudar a restaurar el movimiento en pacientes con lesiones medulares reconectando sus cerebro a los músculos paralizados mediante dispositivos médicos experimentales. Además de las páginas de recursos, Brian también ha sido autor/coautor de varios artículos de investigación en revistas como The Lancet, Journal of Neural Engineering y PLOS ONE.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/dmd-news-briefs/new-study-evaluate-ns-050-ncnp-03-ambulant-boys-dmd/
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