Entrada Therapeutics anuncia actualizaciones sobre ENTR-601-44 para la Distrofia Muscular de Duchenne

22 de noviembre del 2023

̶  La empresa completa la dosificación de la primera y segunda cohorte del ensayo clínico de fase 1, ENTR-601-44-101  ̶

̶  El programa de desarrollo clínico ENTR-601-44 sigue por buen camino y la toma de datos se espera para el segundo semestre del 2024  ̶

̶  La FDA de EE.UU. mantiene la suspensión clínica de la solicitud IND  ̶

̶  Se espera disponer de liquidez hasta el 2025  ̶

BOSTON, 22 de noviembre del 2023 (GLOBE NEWSWIRE)  ̶ Entrada Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TRDA), una empresa biofarmacéutica en fase clínica cuyo objetivo es transformar la vida de los pacientes al establecer el vehículo de escape endosomal intracelular (EEV™, por sus siglas en inglés) como una nueva clase de medicamentos, ha anunciado hoy la finalización de la dosificación para la primera y segunda cohorte de su ensayo clínico de fase 1 para ENTR-601-44-101. Entrada tiene previsto anunciar los datos de ENTR-601-44-44-101 en el segundo semestre del 2024.

“Nuestra estrategia siempre ha sido realizar un único ensayo clínico de fase 1 para ENTR-601-44 y, notablemente, ese ensayo está progresando en el Reino Unido. Nos complace haber completado la dosificación de la primera y la segunda cohorte de participantes”, declaró Dipal Doshi, presidente y director ejecutivo de Entrada Therapeutics. “En paralelo con el ensayo clínico de fase 1, seguimos planeando el desarrollo global de ENTR-601-44 que incluirá ensayos clínicos en pacientes con Duchenne que son susceptibles de omisión del exón 44”.

El objetivo principal del ensayo clínico de Fase 1, doble ciego y de dosis única ascendente de Entrada, que se espera que inscriba a aproximadamente 40 participantes, es evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de ENTR-601-44 en voluntarios varones sanos. ENTR-601-44-101 también evaluará la farmacocinética y la interacción con la diana, lo que será medido por la omisión de exón en el músculo esquelético.

Actualización de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) de ENTR-601-44

Entrada fue notificada previamente por la FDA que la IND para el ensayo clínico de Fase 1 de ENTR-601-44 había sido puesto en suspensión clínica. A pesar de proporcionar información adicional a la FDA, la empresa fue informada de que la Agencia se negaba a levantar la suspensión clínica. Es importante destacar que la información que se presentó a la FDA respaldaba el inicio del ensayo clínico de fase 1 en el Reino Unido en septiembre del 2023.

“Nos decepciona que no se haya levantado la suspensión clínica estadounidense, especialmente dada la solidez del paquete de datos presentado a la FDA. Es importante destacar que el programa de desarrollo que se encuentra en curso de ENTR-601-44 sigue avanzando, con datos clínicos de ENTR-601-44-101 previstos para el segundo semestre del 2024. Nos volveremos a poner en contacto con la FDA para discutir los próximos pasos a su debido tiempo”, concluyó el Sr. Doshi.

Acerca de ENTR-601-44

ENTR-601-44, un oligómero morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) conjugado con un vehículo de escape endosomal (EEV™, por sus siglas en inglés) patentado, es el principal candidato a producto dentro de la franquicia de Entrada para la distrofia muscular de Duchenne de su creciente línea de investigación de terapias con EEV. Cada candidato terapéutico EEV-PMO tiene una secuencia de oligonucleótidos diseñada y optimizada para la subpoblación específica de interés. ENTR-601-44 está diseñado para abordar la causa subyacente de Duchenne debido a exones mutados o faltantes en el gen DMD. ENTR-601-44, una terapia de investigación para el tratamiento potencial de personas que viven con Duchenne que son susceptibles de omisión del exón 44, está siendo evaluada por su potencial para restaurar el marco de lectura del ARNm y permitir la traducción de la proteína distrofina que está ligeramente acortada, pero es todavía funcional.

Acerca de Entrada Therapeutics

Entrada Therapeutics es una empresa biofarmacéutica en fase clínica cuyo objetivo es transformar la vida de los pacientes mediante la creación de una nueva clase de medicamentos, las terapias por vehículo de escape endosomal (EEV™), para atacar dianas intracelulares que durante mucho tiempo se han considerado inaccesibles e imposibles de tratar. Las terapias EEV de la empresa están diseñadas para permitir la administración intracelular eficaz de una amplia gama de terapias en diversos órganos y tejidos, resultando en una mejora del índice terapéutico. A través de su plataforma EEV patentada, altamente versátil y modular, Entrada está construyendo una sólida línea de desarrollo de programas basados en ARN, anticuerpos y enzimas para el tratamiento potencial de enfermedades neuromusculares, inmunológicas, oculares y metabólicas, entre otras. Los principales programas de oligonucleótidos de la empresa incluyen ENTR-601-44, ENTR-601-45 y ENTR-601-50 para el tratamiento potencial de las personas que viven con Duchenne que son susceptibles de omisión del exón 44, 45 y 50, respectivamente, así como nuestro candidato asociado ENTR-701 para la distrofia miotónica tipo 1.

Para más información sobre Entrada, visite nuestro sitio web www.entradatx.com y síganos en LinkedIn.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene afirmaciones de carácter prospectivo que implican riesgos e incertidumbres considerables. Todas las declaraciones, a parte de las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones sobre la estrategia, las operaciones futuras, las perspectivas y los planes de Entrada, los objetivos de gestión, la capacidad de Entrada para seguir reclutando y completar su ensayo clínico ENTR-601-44-101 de fase 1 en el Reino Unido, las expectativas relativas al anuncio de los datos de su ensayo clínico ENTR-601-44-101 en el segundo semestre del 2024, declaraciones expresas o implícitas sobre la suspensión clínica de la IND para ENTR-601-44, la capacidad de Entrada para abordar las preocupaciones de la FDA con respecto a ENTR-601-44, la capacidad de Entrada para iniciar y reclutar para posibles ensayos clínicos globales para ENTR-601-44 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles de omisión del exón 44, las expectativas con respecto a la seguridad y los beneficios terapéuticos de ENTR-601-44, el desarrollo y avance continuo de ENTR-601-44, ENTR-601-45 y ENTR-601-50 para el tratamiento de la DMD, y ENTR-701 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), la capacidad de desarrollar programas terapéuticos adicionales, incluyendo otros programas de omisión de exón, los beneficios terapéuticos potenciales de sus candidatos de EEV, y la capacidad de sus recursos en efectivo hasta el 2025, constituyen declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, “estimar”, “esperar”, “intentar”, “poder”, “podría”, “objetivo”, “en curso”, “planificar”, “predecir”, “proyectar”, “potencial,” “debería,” o “haría,” o el negativo de estos términos, u otra terminología comparable tienen la intención de identificar las declaraciones a futuro, aunque no todas las declaraciones a futuro (prospectivas) contienen estas palabras de identificación. Puede que Entrada no logre realmente los planes, intenciones o expectativas divulgadas en estas declaraciones a futuro, y usted no debe poner confianza indebida en estas declaraciones a futuro. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones y expectativas divulgadas en estas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, incluyendo: incertidumbres inherentes a la identificación y desarrollo de productos candidatos, incluyendo la realización de actividades de investigación y el inicio y finalización de estudios preclínicos y ensayos clínicos; incertidumbres en cuanto a la disponibilidad y el calendario de los resultados de los estudios preclínicos y ensayos clínicos; el calendario y la capacidad de Entrada para presentar y obtener la autorización reglamentaria para IND o aplicaciones extranjeras equivalentes e iniciar o completar ensayos clínicos; si los resultados de los estudios preclínicos serán predictivos de los resultados de estudios preclínicos y ensayos clínicos posteriores; si los recursos en efectivo de Entrada serán suficientes para financiar los gastos de funcionamiento previsibles e imprevisibles y los gastos de capital de la Compañía; así como los riesgos e incertidumbres identificados en las presentaciones de Entrada ante la Comisión de Valores y Bolsa (SEC, por sus siglas en inglés), incluyendo el formulario 10-K más reciente de la Compañía y en las presentaciones posteriores que Entrada puede hacer con la SEC. Adicionalmente, las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa representan las opiniones de Entrada a la fecha de este comunicado de prensa. Entrada anticipa que los acontecimientos y desarrollos posteriores harán que sus puntos de vista cambien. Sin embargo, si bien Entrada puede optar por actualizar estas declaraciones prospectivas en algún momento en el futuro, específicamente renuncia a cualquier obligación de hacerlo. No se debe confiar en que estas declaraciones prospectivas representen las opiniones de Entrada en cualquier fecha posterior a la fecha de este comunicado de prensa.

Contacto para inversores y medios de comunicación
Karla MacDonald
Directora de Asuntos Corporativos
kmacdonald@entradatx.com

Dejar un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *