Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023
DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis.
“Los resultados de este estudio son importantes, teniendo en cuenta la naturaleza progresiva de la DMD y la falta de terapias que curen o detengan la progresión de la enfermedad”, concluyen los autores.
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El equipo evaluó la seguridad y la eficacia preliminar de DT-DEC01 en 3 varones con DMD, de entre 6 y 15 años de edad, mediante electromiografía (EMG) a los 3, 6 y 12 meses de la terapia con dosis bajas de DT-DEC01.
Los investigadores no observaron efectos adversos relacionados con la terapia ni efectos adversos graves hasta 22 meses después del tratamiento, lo que confirma la seguridad.
Además, la EMG de músculos seleccionados de ambos pacientes, que podían y no podían caminar, mostró que el tratamiento provocaba un aumento de la duración y las amplitudes de los potenciales de unidad motora (MUP, por sus siglas en inglés), así como un aumento de los MUP polifásicos al año del tratamiento, lo que confirmaba su eficacia preliminar.
En particular, el aumento de la duración de los MUP se correlacionó con la mejora de los resultados funcionales en los 3 pacientes; los investigadores informaron y concluyeron que la duración de los MUP era un “biomarcador sensible y reproducible de la restauración de la actividad muscular.”
“Por lo tanto, el uso de EMG como una evaluación mínimamente invasiva y objetiva representa un método seguro y eficaz para evaluar nuevos enfoques terapéuticos para los pacientes con DMD”, añadieron.
DT-DEC01 consiste en células quiméricas que expresan distrofina, que son creadas fusionando mioblastos alogénicos de donantes sanos con mioblastos autólogos de pacientes con DMD.
Referencia
Niezgoda A, Biegański G, Wachowiak J, et al. Assessment of motor unit potentials duration as the biomarker of DT-DEC01 cell therapy efficacy in Duchenne muscular dystrophy patients up to 12 months after systemic-intraosseous administration. Arch Immunol Ther Exp (Warsz). Published online November 24, 2023. doi:10.1007/s00005-023-00691-y
Sobre la Autora
Özge tiene experiencia en investigación, tiene una maestría en Genética Molecular de la Universidad de Leicester y un doctorado en Biología del Desarrollo de la Universidad de Londres. Özge trabajó como científico durante seis años en el campo de la neurociencia antes de embarcarse en una carrera en la comunicación de la ciencia. Trabajó como oficial de comunicación de investigación en MDUK, una organización benéfica con sede en el Reino Unido que apoya a las personas que viven con condiciones de pérdida muscular, y luego como columnista de investigación y editora gerente de páginas de recursos en BioNews Services antes de unirse a Rare Disease Advisor.
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