29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de
SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de
fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8
a 21 años de edad. SRP-5051 es un oligómero de morfolino fosforodiamidato peptídico
(PPMO, por sus siglas en inglés) de próxima generación para el tratamiento de
individuos con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51.
Los resultados de la Parte B de
MOMENTUM encontraron que, a la dosis más alta, objetivo, aproximadamente 30
mg/kg dosificados cada cuatro semanas, SRP-5051 resultó en una expresión promedio
de distrofina de 5.17%, y una omisión de exón promedio de 11.11% a las 28
semanas. Sarepta también compartió que la expresión consistente de distrofina
fue vista en participantes ambulatorios y no ambulatorios a las 28 semanas.
Nos complace saber estos resultados
que sugieren un perfil de riesgo-beneficio favorable para SRP-5051. Esperamos
futuras actualizaciones de Sarepta sobre SRP-5051.
Lea el comunicado de prensa de
Sarepta aquí.
Esta nota es sólo una
traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en
inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/sarepta-therapeutics-reports-positive-data-from-part-b-of-momentum-study-of-srp-5051/
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