En EE.UU., PTC planea volver a presentar la solicitud a la FDA, con el apoyo de Parent Project MD
Por: Margarida Maia, PhD | 1 de febrero del 2024
Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos
(EMA, por sus siglas en inglés) ha mantenido su recomendación inicial de no
renovar la autorización condicional de comercialización de Translarna (ataluren), el medicamento
de PTC Therapeutics para la distrofia muscular de
Duchenne (DMD).
La recomendación del Comité de Medicamentos de Uso
Humano (CHMP) se produce después de que la empresa apelara la opinión negativa publicada en septiembre del 2023 en una
solicitud para renovar o convertir la aprobación condicional en una aprobación
completa.
Como resultado, el medicamento será retirado del
mercado. Según las regulaciones de la EMA, se espera que la Comisión Europea
emita una decisión legalmente vinculante válida en todos los Estados miembros
de la Unión Europea en un plazo aproximado de dos meses.
“Nos decepciona que el CHMP haya mantenido su opinión
negativa sobre la autorización de Translarna, lo que dará lugar al retiro de
una terapia… que los datos respaldan como segura y eficaz”, declaró el médico
Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC, en un comunicado de prensa de la
empresa.
Translarna se aprobó inicialmente de forma
condicional en agosto del 2014
Translarna se aprobó condicionalmente en agosto del 2014 para
pacientes de 5 años en adelante que pueden caminar. Su etiqueta se amplió posteriormente para incluir
a pacientes de hasta 2 años de edad. El medicamento está destinado a un grupo
de pacientes cuya DMD está causada por una mutación sin
sentido que produce una versión acortada y defectuosa de la distrofina que no
puede funcionar normalmente.
La distrofina es una proteína que ayuda a proteger
los músculos del daño cuando se contraen y relajan repetidamente. Cuando la
distrofina resultar ser defectuosa o resulta estar ausente, los músculos se
dañan. Translarna trabaja permitiendo que la maquinaria molecular de una célula
se mueva más allá de la mutación, permitiendo que la célula produzca una
versión funcional de la proteína.
La opinión negativa del CHMP se basó en datos que
incluían un ensayo clínico de fase 3 denominado Estudio 041 (NCT03179631), llevado a cabo como
obligación específica posterior a la autorización, así como un registro de pacientes del mundo real
(NCT02369731) que se está llevando a cabo como parte de STRIDE.
“La decisión del CHMP, que va en contra de los
deseos declarados por la comunidad de pacientes y de los médicos expertos, será
devastadora para los niños y jóvenes de Europa para los que no se dispone de
otras terapias modificadoras de la enfermedad”, afirmó Klein.
El estudio 041 incluyó a niños a partir de 5 años
cuya DMD estaba causada por una mutación sin sentido. Según la EMA, los resultados no
mostraron que la terapia fuera eficaz en los niños con un deterioro progresivo
de su capacidad para caminar, los cuales se esperaba que se beneficiaran más
del tratamiento con Translarna en comparación con otros niños del estudio.
Los pacientes del registro STRIDE, que habían sido
tratados con Translarna durante un promedio de más de 5.5 años, perdieron la
capacidad de caminar unos 3.5 años más tarde que los pacientes que no habían
recibido el medicamento. Sin embargo, el comité no pudo extraer conclusiones de
estos datos debido a una serie de problemas con los datos, como la forma en que
las diferencias en el uso de esteroides se tuvieron en cuenta en el
análisis.
La EMA declaró que la reexaminación del CHMP contó
con aportaciones de expertos en neurología, representantes de pacientes,
familias, médicos individuales, pacientes y organizaciones profesionales de la
salud. En general, el comité concluyó que los beneficios de Translarna no
superaban sus riesgos.
En EE. UU., está prevista una reunión sobre el
contenido de una posible solicitud de nuevo fármaco para Translarna, programada para el primer
trimestre del 2024.
La solicitud de PTC fue rechazada en el 2017, pero la empresa tiene
previsto volver a presentarla, según Parent Project Muscular Dystrophy.
En un comunicado de prensa, Parent Project MD
afirma que ha enviado una carta a la Administración de Alimentos y Medicamentos
de EE. UU. pidiéndole que acepte la nueva presentación y lleve a cabo una
revisión completa de Translarna.
Sobre la Autora
La Dra. Margarida es bioquímica
(Universidad de Oporto, Portugal) y doctora en ciencias biomédicas (VIB y KULeuven,
Bélgica). Su principal interés es la comunicación científica. También le
apasiona el diseño y el diálogo entre arte y ciencia.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la
nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/european-committee-not-favor-renewing-translarna-approval/
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