23 de mayo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Dyne Therapeutics ha compartido nuevos datos clínicos del ensayo en curso DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión de exón 51. DYNE-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO con un fragmento de unión a antígeno (Fab, por sus siglas en inglés, una región de un anticuerpo) para permitir la omisión del exón 51 y aumentar la entrega específica del producto al músculo esquelético.
Estos datos más recientes comparten datos de eficacia y seguridad de pacientes con Duchenne susceptibles a la omisión del exón 51 inscritos en la cohorte de 10 mg/kg (dosis aproximada de PMO) de la porción del ensayo DELIVER de DYNE-251 de dosis múltiple ascendente, aleatorizada y controlada con placebo. Los resultados indican que DYNE-251 tiene un perfil de seguridad favorable y se tolera bien.
Otros hallazgos clave del ensayo DELIVER incluyen:
Los pacientes tratados con 10 mg/kg de DYNE-251 una vez cada cuatro semanas tuvieron un nivel promedio de distrofina absoluta de 3.22% de lo normal y un cambio de 2.97% (sin ajustar por contenido muscular) desde el inicio a los seis meses.
A los 6 meses, el grupo de 10 mg/kg de DYNE-251 administrado una vez cada cuatro semanas, mostró una mejoría funcional en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés), en la Velocidad de la Zancada en el percentil 95 (SV95C), el Tiempo para Caminar/Correr 10 Metros y el Tiempo para Levantarse del Suelo.
Dyne indicó que la empresa anticipa compartir actualizaciones del programa con más detalle con la comunidad en las próximas semanas.
Nos complace escuchar estas prometedoras noticias y esperamos recibir más actualizaciones de Dyne.
Lea la carta a la comunidad de Dyne aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/dyne-therapeutics-shares-new-clinical-data-from-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-patients/
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