24 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
REGENXBIO anunció que ya ha iniciado la inscripción de una nueva cohorte de pacientes de 1 a 3 años de edad en su ensayo AFFINITY DUCHENNE® de fase I/II. El ensayo está evaluando la seguridad y eficacia de RGX-202, una terapia génica en investigación que utiliza un nuevo virus adeno-asociado (AAV8) para transportar una versión acortada del gen de la distrofina (micro-distrofina), que puede proporcionar beneficios en lugar de la proteína distrofina de longitud completa que se encuentra ausente.
REGENXBIO está reclutando pacientes ambulatorios con Duchenne de 1 a 11 años de edad en el ensayo AFFINITY DUCHENNE. De acuerdo con la compañía, se espera que la nueva cohorte reclute hasta cinco pacientes de 1 a 3 años de edad para recibir RGX-202 al nivel de dosis pivotal (2×10^14 copias del genoma (CG)/kg de peso corporal).
Adicionalmente, REGENXBIO ha confirmado que está agendada una reunión con la FDA al final de la Fase II en los últimos días de julio. REGENXBIO informa que espera finalizar el diseño del ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE en esta reunión, con el objetivo de seguir acelerando el desarrollo de RGX-202.
De acuerdo con REGENXBIO, la compañía espera compartir los datos iniciales de la evaluación de fuerza y la evaluación funcional para ambos niveles de dosis del ensayo AFFINITY DUCHENNE en la segunda mitad del 2024. Además, el inicio del ensayo pivotal está previsto para finales del tercer trimestre o principios del cuarto trimestre del 2024.
Nos complace saber de esta noticia y esperamos recibir más actualizaciones de REGENXBIO.
Lea el comunicado de prensa de REGENXBIO aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/regenxbio-announces-expansion-of-affinity-duchenne-trial-to-include-new-cohort-of-younger-patients/
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